Terminem „choroby rzadkie” (ang. rare diseases) określane są jednostki chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Pomimo, iż pojedyncze jednostki chorobowe występują niezwykle rzadko, to jednak ze względu na ich liczbę – obecnie zidentyfikowanych jest nawet 8 tys. chorób rzadkich – są nimi dotknięte około 2-3 mln Polaków (6-8% populacji).
Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi w trakcie przebiegu swojej choroby borykają się z wieloma problemami:
- brakiem lub niedostępnością terapii przyczynowych,
- niedostateczną świadomością jednostki chorobowej wśród lekarzy i pacjentów,
- ograniczoną dostępnością diagnostyki,
- ograniczoną widocznością w systemie ochrony zdrowia,
- ograniczeniami w sferze psychospołecznej.
Kompleksowe rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki nad tą grupą pacjentów, co związane jest z istotnym wysiłkiem organizacyjnym i finansowym po stronie systemu ochrony zdrowia. W świetle ograniczonych możliwości systemowych, skala koniecznych zmian jest prawdopodobnie główną przyczyną, z powodu której od 2009 roku Polska nie przyjęła i nie podjęła się wdrożenia strategii dotyczącej chorób rzadkich, pomimo rekomendacji Rady Europejskiej.
Ograniczenia w dostępności terapii są jednymi z istotnych zagadnień w terapii chorób rzadkich. Z jednej strony jest to wynik braku prac badawczych nad nowymi terapiami, z drugiej zaś decyzji poszczególnych krajów o niepodejmowaniu działań na rzecz udostępnienia pacjentom terapii o osiągalnych dla nich kosztach.
Decydenci systemów ochrony zdrowia, zarówno na poziomie europejskim, jak i w poszczególnych państwach zdają sobie sprawę z trudności dotyczących rozwoju produktów leczniczych w chorobach rzadkich. Stąd już w grudniu 1999 roku, rozporządzeniem 141/2000 Parlamentu Europejskiego wprowadzono system zachęt, głównie o charakterze niefinansowym, ukierunkowanych na wsparcie podmiotów rozwijających takie terapie. Skutkiem tego jest m.in. zwiększona ilość produktów dopuszczanych do obrotu przez EMA (co roku dotyczy to 80 – 90 leków odpowiadających na potrzeby terapeutyczne dot. leków rzadkich).
Wśród krajów europejskich interesariusze obszaru chorób rzadkich wskazują na Francję oraz Niemcy jako przykłady krajów, w których dostępność terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest najlepsza. Taka ocena wynika w pierwszym przypadku ze stworzenia systemu wykrywania chorób rzadkich, szybkiego wprowadzania do użycia nowych leków oraz dostępności terapii w trybie compassionate use. Drugim ze wskazywanych argumentów jest kwestia przeznaczania specjalnych środków finansowych, umożliwiających szybkie obejmowanie terapii refundacją.
W wielu krajach europejskich podejmowane są inicjatywy, mające na celu zwiększenie dostępności terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Co do zasady można przyporządkować je do następujących typów:
- większa elastyczność w ocenie technologii medycznych niż ma to miejsce w chorobach powszechnych (np. Belgia, Francja, Włochy, Szwecja, Holandia);
- większa elastyczność w zakresie oceny dowodów potwierdzających efektywność kliniczną;
- zwolnienie z konieczności przedstawiania oceny farmakoekonomicznej (np. Belgia, Słowacja);
- odmienne podejście do oceny technologii medycznej, w tym analiza wielokryterialna (np. Bułgaria, Holandia, Rumunia, Szwecja, Włochy - Lombardia);
- refundacja w okresie przejściowym (np. Czechy);
- przyśpieszony proces oceny (np. Francja);
- zwolnienie z konieczności udowodnienia korzyści terapeutycznych, jeśli koszt terapii nie przekracza określonego poziomu (np. Francja, Niemcy);
- indywidualizacja podejścia do oceny terapii stosowanych w chorobach rzadkich (np. Szwecja).
Warto zauważyć, że różnice w postępowaniu refundacyjnym dla terapii w chorobach rzadkich są stosowane nie tylko w krajach o wysokim PKB, ale również w krajach o poziomie PKB per capita porównywalnym do polskiego.
W badaniu „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey” opublikowanym przez EFPIA Polska znajduje się na 27. miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz na ostatnim miejscu w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii.
Pomimo zauważalnej w ostatnich latach pozytywnej zmiany w podejściu Ministerstwa Zdrowia do obejmowania refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji.
Zagadnienia związane z koniecznością podjęcia działań na rzecz zwiększenia dostępności terapii dla polskich pacjentów z chorobami rzadkimi zostały poruszone w oficjalnych dokumentach opracowanych przez stronę rządową lub nad którymi prace wciąż trwają:
- Polityka Lekowa Państwa na lata 2018 - 2022;
- Projekty Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich;
- Projekty nowelizacji Ustawy Refundacyjnej.
Zarówno w dokumentach, jak i w debacie towarzyszącej pracy nad nimi postawiono trafne diagnozy oraz przygotowano propozycje skutecznych rozwiązań. Jednak ze względu na skalę ich wdrożenia oraz koszty z tym związane nie zostały jeszcze podjęte decyzje o szerokim przejściu do fazy wdrożenia zmian systemowych.
Mając na uwadze powyższe, w raporcie zaproponowano rozwiązania dotyczące przede wszystkim barier o charakterze formalnym i administracyjnym. Rozwiązania te mogą być zaimplementowane niemal „od ręki”, dotyczą głównie wyzwań w zakresie systemu refundacji, a ich wdrożenie w istotny sposób może przyczynić się do zwiększenia liczby terapii dostępnych w Polsce dla pacjentów z chorobami rzadkimi.
Przygotowany raport opiera się na analizie rozwiązań dedykowanych terapiom stosowanym w chorobach rzadkich przyjętych w innych państwach europejskich.
|
Rekomendacje podstawowe |
||
|
• |
Odmienny proces oceny terapii w chorobach rzadkich |
Stosowane obecnie podejście utylitarne ma na celu „sprawiedliwy podział środków”. Podejście egalitarne ukierunkowane jest na sprawiedliwość dostępu do terapii. Konieczność wdrożenia nowego procesu i narzędzi. |
|
• |
Wyłączenie zastosowania art. 13 ust. 3 i 4 ustawy o refundacji dla produktów stosowanych w terapii chorób rzadkich |
Aktualne przepisy wyznaczające sposób wyliczenia maksymalnego poziomu urzędowej ceny zbytu dla produktu bez odpowiednika nie są dostosowane do specyfiki terapii stosowanych w chorobach rzadkich. |
|
• |
Podwyższenie progu efektywności kosztowej z poziomu trzykrotności PKB per capita za 1 QALY do poziomu, który uwzględnia charakter chorób rzadkich |
Obowiązujący ogólny próg efektywności kosztowej nie jest dostosowany do specyfiki kosztowej terapii w chorobach rzadkich - ich cena jest bowiem znacząco powyżej średniego kosztu terapii w chorobach powszechnych. |
|
• |
Zastąpienie dowodu dostępności oświadczeniem dot. wprowadzenia do obrotu produktu nie później niż w dniu wejścia w życie decyzji o objęciu refundacją |
Obowiązek wprowadzenia do obrotu (sprzedaży) produktu o wysokim koszcie, stosowanego przez wąską grupę pacjentów przed złożeniem wniosku o refundację utrudnia rozpoczęcie procesu refundacyjnego. |
Rekomendacje dodatkowe
- Przyspieszenie postępowania refundacyjnego dla terapii stosowanych w chorobach rzadkich;
- Zmiana w zakresie wymagań dotyczących wyników badań klinicznych przywoływanych w załącznikach do wniosku refundacyjnego;
- Dołączanie uzasadnienia ceny do procesów związanych z oceną efektywności kosztowej terapii;
- Umożliwienie rozpoczęcia procesu obejmowania terapii refundacją na wniosek Ministra Zdrowia lub konsultanta krajowego z danej dziedziny medycznej.
Cały raport przygotowany przez ekspertów kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX PharmaSequence znajdą Państwo pod tym linkiem.
