Prof. Jerzy Windyga: Jeśli w ogóle, to genezę. Kończyłem studia w 1991 r. Na stażu podyplomowym w klinice hematologii, której szefował prof. Kazimierz Sułek w CSK WAM (obecnie WIM) przy ul. Szaserów, po raz pierwszy spotkałem się z bliska z hematologią (na studiach, jak wszyscy studenci, się jej bałem), a właściwie z onkohematologią – częścią tego pięknego fragmentu medycyny. Spodobała mi się, polubiłem ją, poczułem, że mógłbym się nią zajmować. Próbowałem nawet zostać u prof. Sułka, ale nie było miejsca. Pod koniec stażu, w Izbie Lekarskiej przy ul. Grójeckiej przeczytałem ogłoszenie: Instytut Hematologii i Transfuzjologii przy ul. Chocimskiej 5 poszukuje lekarza. Pomyślałem sobie - Instytut Hematologii? Pójdę. Profesor Stanisław Łopaciuk szukał asystenta - nie wiedziałem, jak wielka to postać w medycynie. Gdy przyszedłem do Instytutu, akurat go nie było. Biolożka dr Hania Bykowska wyjaśniła mi, że pan profesor wyjechał na „niezwykle interesujące sympozjum poświęcone czynnikowi krzepnięcia XIII”. Poczułem się dziwnie: ja, człowiek łaknący interny, przyszły lekarz wszystkowiedzący, oczywiście „sfokusowany” na hematologię, miałbym zajmować się jakimiś marginaliami medycyny? Ale byłem też ciekaw, co powie profesor. Spotkaliśmy się - kierował laboratorium połączonym z pracownią hemostazy. Odniosłem wrażenie, że zyskałem jego przychylność. Przesłuchał kilku kandydatów - i wybrał mnie. Miałem się zajmować interną, dyżurować na oddziale itd., zgłębiać zagadnienia zaburzeń hemostazy i krzepnięcia krwi. Tak zacząłem pracę – pamiętam – 2 listopada, tuż po Wszystkich Świętych 1992 r.: interna, hematologia i kiełkujące zainteresowanie, a tak naprawdę początek badań nad krzepnięciem krwi.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Co pan sądzi o komponencie losu w swoim wyborze hematologii?
J.W.: Niektórzy studenci już w czasie studiów wiedzą, czym się będą zajmować. Ale medycyna jest tak fascynująca, że o wyborze którejś z jej specjalności często decyduje przypadek: ktoś coś polubi, albo akurat trafi na ogłoszenie pracy w Izbie Lekarskiej – i zda się na ten przypadek. Zupełnie czym innym zafrapowała mnie hematologia u prof. Sułka, czym innym u prof. Łopaciuka, ale ostatecznie moją pasją stały się zaburzenia hemostazy. Szczęściem mojego życia zawodowego jest to, że lubię to, co robię – nic innego w równym stopniu mnie nie pochłania (choć myślę, że mógłbym polubić co innego, gdybym to w młodości wybrał). Cenię sobie też swoisty bonus – opieka nad pacjentem to wspaniałe doświadczenie lekarskie: rozmowa, zżycie się z nim, odpowiedzialność za niego tworzą relację opartą na zaufaniu. Rodzi się coś, co nie jest dostępne każdemu lekarzowi. Swoiste przywiązanie, budowane w ciągu wieloletnich kontaktów, jest przecież wzajemne.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Jaką rolę odegrało to połączenie kliniki z pracownią i z laboratorium przy ul. Chocimskiej 5?
J.W.: Ogromną, a jeśli to pytanie z tezą – to panią rozczaruję. Nabrałem bowiem przekonania, że na skutek postępu technologicznego lekarze przywiązują zbyt dużą wagę do wyników badań obrazowych czy laboratoryjnych – jak by nie było, dodatkowych - a nie do obrazu klinicznego choroby. Odchylenia od wartości referencyjnych skłaniają ich do natychmiastowej interwencji. Ja zaś, znając od podszewki metody laboratoryjne, warunki wiarygodności ich wyników, wpływ czynników biologicznych na materiał analityczny, błędy przedlaboratoryjne, analityczne, przypadkowe i in., zawsze pamiętam o ich służebności i podrzędności. Przekonałem się, że czasem wynik wyglądający dramatycznie towarzyszy chorobie o łagodnym przebiegu, „niegroźny” zaś ciężkiej skazie, że wrodzone skazy krwotoczne mogą się objawić nawet w 7. czy w 8. dekadzie życia lub bez związku z wiekiem i całkiem przypadkowo. Dlatego punktem wyjścia powinien być zawsze pacjent z jego dolegliwościami, wywiad lekarski, a leczenia nie można wdrażać na podstawie przypadkowego wyniku badania.
Opowiem historię, jaka zdarzyła mi się kilka lat po rozpoczęciu pracy, na dowód, że to nie laboratorium, a wiedza jest kluczem. Jedna ze skaz krwotocznych dotyczy czynnika krzepnięcia XIII - tego, z powodu którego w poprzedniej opowieści nie zastałem przy ul. Chocimskiej 5 prof. Łopaciuka. Wiele dzieci umiera w okresie noworodkowym, nie doczekawszy rozpoznania, z powodu krwawień śródczaszkowych, krwawień z kikuta pępowiny. Niektóre przeżywają przypadkiem - walcząc z krwawieniami, przetacza się im osocze, i nie bez problemów - ale żyją. Naonczas w Polsce były cztery rozpoznane przypadki braku czynnika XIII. Na mój dyżur trafiła osiemnastolatka z krwawieniem do stawów, z krwawieniem śródczaszkowym itd. Dla porządku wspomnę, że przy braku czynnika XIII wszystkie testy krzepnięcia ogólnie dostępne i te bardziej szczegółowe są w granicach normy. Jednak rozmowa z matką pacjentki o dramatycznych krwawieniach skłoniła mnie do pogłębienia diagnostyki. Dysponując laboratorium i niejaką wiedzą o krzepnięciu, zrobiliśmy prosty test (nieznany większości lekarzy, nawet hematologów) - badanie rozpuszczalności skrzepu w moczniku pięciomolarnym. Rozpuścił się w ciągu kilkunastu minut, podczas gdy u zdrowego człowieka nie rozpuszcza się w ciągu doby. Był nieprawidłowy z powodu braku czynnika XIII. Tak rozpoznaliśmy piąty przypadek tej skazy krwotocznej w Polsce. Poszedłem do prof. Łopaciuka, przerwałem mu (z drżeniem serca) pracę, mówiąc: Panie profesorze, mamy coś ciekawego. No, co tam macie? – zapytał, a ja na to: Brak czynnika XIII. - Niemożliwe, pan pokaże! Spojrzał na wyniki, potwierdził: Tak jest - to brak czynnika XIII – spojrzał na mnie i rzekł – o tym krzepnięciu to pan już trochę wie! (do dziś pamiętam dumę z pochwały Wielkiego Hematologa!). Teraz przy braku czynnika XIII wystarczy podać pacjentowi dożylnie zastrzyk raz w miesiącu (to białko ma czas półtrwania 10 dni), by żył długo i szczęśliwie. Rozpoznanie w tym wypadku oznacza przejście od choroby śmiertelnej do pełni zdrowia.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Ale hemofilia nadal jest nieuleczalna. Pacjenci rodzą się i umierają z nią.
J.W.: Ale zarazem w ciągu 20 ostatnich lat dokonał się wielki postęp, przede wszystkim w postaci profilaktyki. Świat jest pod wrażeniem tego, co w Polsce udało się zrobić w zakresie opieki nad chorymi na hemofilię. W latach 90. jeździłem jako lekarz do Spały na obozy dla pacjentów chorych na hemofilię, organizowane przez, zawsze bardzo aktywne, Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię. Leczenie było o wiele mniej skuteczne niż dzisiaj. Opiekowałem się chłopcami doświadczonymi przez los, z częstymi krwawieniami do stawów. Dzisiaj chłopcy w ich wieku dzięki profilaktyce nie mają zniszczonych stawów.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Jest też Narodowy Program Leczenia Hemofilii do 2018 r.
J.W.: To jedno z największych osiągnięć środowiska zajmującego się chorymi na hemofilię. Ma w nim wielki udział, co chcę podkreślić, Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię. Program, napisany przez ekspertów, zatwierdzony przez ministra zdrowia, gwarantuje poziom opieki, nakreśla też linię rozwoju. Oczywiście nie jest tak „słodko”, jakbyśmy chcieli. Ale też i chorzy, i eksperci, i urzędnicy wiedzą, że istnieje program, od którego mogą być drobne odstępstwa, ale nie uchybienia wobec obowiązującego standardu.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Jaki udział w tym postępie ma pan i kierowany przez pana ośrodek referencyjny?
J.W.: Nasz certyfikowany Comprehensive Center, zorganizowany na poziomie europejskim, jak dotąd jedyny w Polsce, dysponuje wszystkimi możliwościami kompleksowej opieki nad pacjentami chorymi na hemofilię. Leczymy najcięższe przypadki, w tym hemofilię powikłaną inhibitorem. Jego obecność utrudnia lub uniemożliwia leczenie substytucyjne krwawień, prowadząc m.in. do znacznie szybszego postępu artropatii hemofilowej w porównaniu do pacjentów bez inhibitora, z podobną częstością krwawień do stawów. Leczenie w tym wypadku ma dwa cele: nadrzędnym jest trwała eliminacja inhibitora, doraźnym – hamowanie krwawień. Pierwszy cel udaje się osiągnąć u części chorych poprzez zastosowanie tzw. immunotolerancji. Zapewniamy też leczenie ortopedyczne, kinezyterapię, opiekę stomatologiczną. Pacjentów jest wielu – ich liczba dowodzi naszych kompetencji i doświadczenia.
Bierzemy też udział w badaniach klinicznych, zaś o aktywności naukowej świadczą publikacje w czasopismach międzynarodowych. Do naszego ośrodka dla dorosłych chorych na hemofilię i skazy krwotoczne kierowani są trudni pacjenci z całej Polski. Wykonujemy, prawie co tydzień, w porozumieniu z ortopedami z kliniki MSWiA w szpitalu przy ul. Wołowskiej w Warszawie, zabiegi operacyjne zniszczonych stawów kolanowych (najczęściej) lub biodrowych. Niestety robimy to wbrew przepisom NFZ (nie w sensie wychodzenia poza prawo) - Instytut Hematologii na skutek złej wyceny procedur traci na tym pieniądze.
Ja sam mogę się pochwalić wyborem (2015 r.) na stanowisko Board of Director w zarządzie Światowej Federacji Hemofilii (World Federation of Hemophilia). Dwa lata byłem też we władzach EAHAD – European Association for Hemophilia and Allied Disorder. Przewodniczyłem międzynarodowemu kongresowi EAHAD (Warszawa 2013 r.) na temat hemofilii i skaz krwotocznych (800 uczestników), który był sporym sukcesem, podkreślającym znaczenie polskiej medycyny. Jestem w zarządzie głównym Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, w Radzie Medycznej Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, w zespołach doradczych w zakresie leczenia hemofilii, powoływanych przez ministra zdrowia. Uczestniczyłem w pisaniu Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Skazy Krwotoczne. Moja przynależność do różnych grup międzynarodowych zajmujących się zaburzeniami hemostazy, uczestnictwo w komitetach sterujących w kilku międzynarodowych badaniach klinicznych, członkostwo w grupach zajmujących się zaburzeniami hemostazy - dają mi olbrzymią satysfakcję.
HEMATOONKOLOGIA.PL: O laboratoryjnej hematologii medycznej napisał pan podręcznik.
J.W.: Moją pierwszą miłością są skazy krwotoczne, ale zajmuję się też innymi chorobami. Gros naszych pacjentów ma problemy zakrzepowo-zatorowe i żylną chorobę zakrzepowo-zatorową. Jestem pierwszym redaktorem naukowym książki Zakrzepy i zatory (40 współautorów); współredaktorzy to prof. Tomasz Pasierski i prof. Adam Torbicki. To szczególna pozycja, zarazem kolejny mały wątek mojej prywatnej mitologii: redaktorem dwóch pierwszych jej wydań był prof. Łopaciuk, a ja byłem jego uczniem. Napisałem też Skazy krwotoczne i Żylną chorobę zakrzepowo-zatorową. Opracowałem część hemostatyczną w pracy dla diagnostów laboratoryjnych.
HEMATOONKOLOGIA.PL: W tym żywiole klinicznym i organizacyjnym prowadzi pan dwa rejestry: zaburzeń hemostazy i chorych na trombofilię. Jakie mają znaczenie?
J.W.: Prowadzimy rejestry chorych na hemofilię i rejestr porfirii. Rejestr chorych na trombofilię (skłonność do choroby zakrzepowo-zatorowej) nie jest niezbędny, bo tych defektów jest zbyt dużo. Zbieramy informacje na temat nabytej hemofilii A, odrębnej jednostki chorobowej, spowodowanej pojawieniem się autoprzeciwciał przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII u osoby nie obarczonej wrodzoną hemofilią. Ta choroba immunologiczna dotyczy kobiet i mężczyzn, ale większe ryzyko powstania przeciwciał występuje u młodych kobiet po urodzeniu dziecka. Jest źle rozpoznawana lub nierozpoznawana, co pozbawia pacjentki szans na prawidłowe leczenie - dlatego robimy na jej temat szkolenia. Instytut Hematologii jako jednostka koordynująca (od 2012 r.) Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Skaz Krwotocznych szkoli nie tylko lekarzy zajmujących się leczeniem hemofilii, ale też pielęgniarki, fizjoterapeutów, diagnostów laboratoryjnych i ratowników medycznych.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Czy wspomniane rejestry mają znaczenie przy projektowaniu badań klinicznych?
J.W.: Oczywiście - uczestniczymy w szeregu międzynarodowych projektów klinicznych, prowadzimy badania własne z wykorzystaniem dostępu do różnych metod laboratoryjnych. Ostatnia publikacja w „Hemophilia in Poland” (2006 r.), najważniejszym piśmie zajmującym się wrodzonymi skazami krwotocznymi, zawiera charakterystykę kliniczną hemofilii A i B w Polsce, stworzoną właśnie na podstawie rejestru. Praktyczną pracą, dobrze przyjętą, jest też niedawna publikacja naszych wewnętrznych zaleceń postępowania u pacjentów z niedoborem czynnika VII przy zabiegach chirurgicznych.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Czy ma pan udział w badaniach nad nową, uważaną za przełomową, generacją czynnika VIII o dłuższym czasie działania?
J.W.: Tak mam w nich udział. To projekt międzynarodowy. Uczestniczyliśmy też w badaniach klinicznych nad klasycznymi lekami stosowanymi w hemofilii i we wrodzonych skazach krwotocznych oraz nad lekami innowacyjnymi modyfikowanymi m.in. lekiem o przedłużonym działaniu: badanie nad czynnikiem IX o przedłużonym działaniu, w 2014 r. zarejestrowanym w St. Zjednoczonych, Kanadzie, a także w Australii i w Japonii. Koncentrat czynnika IX będzie zarejestrowany również w Europie – w tym lub w przyszłym roku – co może zmienić perspektywę chorych na hemofilię B. Nowoczesne leczenie polega na profilaktyce, zapobieganiu samoistnym krwawieniom. Dziś pacjenci, zwykle od początku drugiego roku życia, mają regularne wstrzyknięcia, w przypadku hemofilii B – dwa razy w tygodniu. Z tym nowym lekiem będzie można ograniczyć liczbę wstrzyknięć: u części pacjentów do podawania raz w tygodniu, u części nawet co 10 - 14 dni. Roczne dziecko, przy częstotliwości podawania leku raz w tygodniu, zamiast dwóch, zyska w ciągu 52 tygodni w roku 52 zastrzyków dożylnych mniej, co przemnożone przez lata znacznie polepszy jego jakość życia. Braliśmy też udział w badaniach nad hemofilią A. Tu o postęp jest trudniej. Nie braliśmy udziału w badaniach poprzedzających rejestrację leku, tylko w tych, które nie zakończyły się powodzeniem. Uczestniczymy w badaniu nad lekami jeszcze niezarejestrowanymi - nad czynnikiem VIII o przedłużonym działaniu. Bez wchodzenia w szczegóły – szansa przedłużonego działania leku nie jest równie spektakularna, jak w hemofilii B, ale też oznacza postęp. W trakcie realizacji jest projekt poszukiwania związków mających zastąpić czynniki krzepnięcia - związków o charakterze białkowym, mających odgrywać dokładnie taką samą rolę, jak np. czynnik VIII w procesie fizjologicznym krzepnięcia krwi. Nie mają one struktury białek natywnych, ale zachowują się tak, jak one. Mogą być podawane podskórnie, nie dożylnie, i prawdopodobnie w większych odstępach niż 10 - 14 dni. Gdyby projekt się powiódł, oznaczałoby to rewolucję. Poszukuje się też Bispecifique Antybodies, czyli dwuspecyficznych przeciwciał. Łączą się one z aktywnymi czynnikami IX i X, i choć nie mają struktury czynnika VIII, normalnie pełniącego rolę cofaktora w procesie krzepnięcia, aktywują proces krzepnięcia i spełniają rolę czynnika VIII. Dlaczego to jest takie ważne? Dzięki strukturze przeciwciała aktywującego, najprawdopodobniej - wszystko na to wskazuje - przeciwciała mogące neutralizować aktywność czynnika VIII (w hemofilii A tzw. inhibitor czynnika VIII) nie będą groźne dla tej struktury. Innymi słowy, nowy lek będzie można stosować również u pacjentów z hemofilią powikłaną inhibitorem czynnika VIII – najgorszą postacią hemofilii A – i osiągać taki sam efekt, jak obecnie mamy, stosując czynnik VIII u pacjentów z hemofilią bez inhibitora. To zmieni jakość opieki nad pacjentami, poprawi skuteczność leczenia, możliwość monitorowania laboratoryjnego.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Instytut uczestniczy w projektach badań nad podłożem genetycznym hemofilii i nad terapią genową?
J.W.: Nasze projekty są może skromne, niemniej ważne. Badamy podłoże genetyczne i korelację fenotyp – genotyp w hemofilii A, w hemofilii B i w rzadkich skazach krwotocznych, czyli przy braku lub niedoborze czynnika XI w defektach struktury fibrynogenu. Niedługo opublikujemy wyniki.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Co pan może już dziś zdradzić?
J.W.: Sądzimy, że nasze prace nad łagodną hemofilią A doprowadzą do zmiany w podejściu diagnostycznym do tej skazy krwotocznej. Powszechnie teraz stosowany w laboratorium do oznaczania aktywności czynnika VIII test koagulacyjny nie jest dostatecznie czuły dla znacznego odsetka pacjentów (kilkudziesięciu procent) z łagodną hemofilią A. Test ten zafałszowuje aktywność czynnika VII, stąd wielu pacjentów z łagodną hemofilią A nie ma właściwego rozpoznania. Zastosowanie metody chromogennej do oznaczania aktywności czynnika VIII udoskonali rozpoznawanie łagodnej hemofilii A. Może też odegrać rolę w diagnozowaniu nosicielstwa hemofilii A u kobiet, jak też w pewnej grupie pacjentów decydować o klasyfikacji hemofilii do łagodnej lub umiarkowanej, co ma duże znaczenie w kontekście dalszego jej leczenia. Bardzo interesujące są wyniki badań nad fenotypem niedoboru czynnika VII oraz zaburzeń struktury fibrynogenu w populacji polskiej, ale nie chciałbym zdradzać szczegółów.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Aktualnie w onkohematologii pojawia się silny wątek immunologiczny.
J.W.: Ta immunologia, która mnie interesuje, jest związana z hemostazą. Pewne zaburzenia immunologiczne mogą dawać jej zaburzenia, przykładem zespół antyfosfolipidowy (temat mojego doktoratu, pozostający nadal w kręgu moich zainteresowań i praktyki klinicznej), wada autoimmunologiczna generująca skłonność do zakrzepicy z szeregiem współistniejących objawów.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Instytut zajmuje się badaniem udaru w młodym wieku. Na czym polega jego specyfika?
J.W.: Po śmierci prof. Łopaciuka opublikowano pracę, której był on inicjatorem, na temat związku między zaburzeniami hemostazy a skłonnością do udaru niedokrwiennego u osób do 40 - 45 roku życia, związku między trombofilią i różnymi defektami hemostazy. Pytanie było - czy dają one skłonność do zakrzepicy żylnej i do udaru niedokrwiennego mózgu. Ustaliliśmy ciekawą relację między pewnymi polimorfizmami czynnika VII. Wskazaliśmy też brak związku defektów genetycznych odpowiedzialnych za hemofilię wrodzoną ze skłonnością do udaru niedokrwiennego mózgu. Pogłębiło to wiedzę na temat patofizjologii zakrzepów żylnych i tętniczych, dowodząc, że mechanizmy odpowiadające za zakrzepy żylne nie są odpowiedzialne za patologie w układzie tętniczym, z czym głównie są związane udary niedokrwienne. Dlatego nie trzeba pogłębiać diagnostyki w stronę patologii układu krzepnięcia u pacjentów z udarem niedokrwiennym mózgu. Warto też wspomnieć, że zajmujemy się genetyką czynników krzepnięcia we współpracy z ośrodkiem amerykańskim prof. Kennetha Bauera w Bostonie (publikacja w „Clinical Hemostasis Review”). W innej naszej pracy na temat polimorfizmu czynnika VII wnioski były ciekawe, ale nieprzekładalne na praktykę kliniczną.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Co by pan wyróżnił wśród osiągnięć na pana drodze naukowej?
J.W.: Bez porządkowania tego według hierarchii ważności, powiedziałbym, że dla ambitnego naukowca, jakim niewątpliwie jestem, ważne jest poznawanie interesujących ludzi na całym świecie; świadomość, że rzeczywiście na czymś się znam, że jestem ekspertem w swojej dziedzinie w skali międzynarodowej, a moje zdanie jest szanowane, co potwierdzają zaproszenia na wykłady czy do udziału w grupach badawczych. I do tego jestem lekarzem z Polski, z kraju o prestiżu naukowym w skali globalnej nie pierwszej wielkości. To, że coś znaczę i jestem szanowany na arenie międzynarodowej, wyraża się też w uczestnictwie w badaniach klinicznych. Nie są one piątym kołem u wozu, ale są wielką sztuką. Zaspokajają ciekawość badacza, ale też wciąż czegoś uczą – na poziomie naukowym (mechanizmy działania leków, monitorowanie ich działania) i organizacyjnym. Wszystko to wiąże się ze sobą, a mnie interesuje całokształt.
Na co dzień (codzienność to nie są spotkania na sympozjach) satysfakcję daje mi praca w klinice, stałe wyzwanie rozpoznawania trudnych przypadków - przede wszystkim bowiem jestem lekarzem. Z drugiej strony pasjonuje mnie interpretacja wyników i przekładanie ich na efektywną pomoc choremu. Klinika ściśle współpracująca z laboratorium (jestem jego kierownikiem) zaspokaja we mnie i lekarza, i diagnostę laboratoryjnego, którego specyficzna wiedza - jeszcze raz to podkreślę – ma wielkie znaczenie w kwestiach hemostazy, zaburzeń krzepnięcia, w szukaniu odpowiedzi na trudne pytania. Kolejna gratka: to, w czym na oddziale uczestniczę, to proces, który nigdy nie się kończy - powołuję kolejne zespoły i w laboratorium, i w klinice i dążę do stworzenia między nimi płynnej współpracy.
HEMATOONKOLOGIA.PL: Największy postęp w przyszłości wniesie, pana profesora zdaniem, technologia badań, genetyka?
J.W.: Fascynujące są możliwości wynikające z wciąż nowych, coraz doskonalszych metod badania genów, pozwalających określić te polimorfizmy, których poprzednimi metodami nie udawało się wykryć. Szuka się interakcji w całym genomie między genami kodującymi białko, z innymi, mogącymi mieć wpływ na jego ekspresję. Bez tej wiedzy nie można danego białka wyprodukować, jeśli nie można go wyprodukować, to nie można go później modyfikować. Możliwość syntetyzowania danego białka pozwala bowiem na podejmowanie prób sprzęgnięcia go z czymś w celu zmniejszenia jego immunogenności, niepowstawania inhibitorów, jego dłuższego życia w krwioobiegu, jego dłuższego działania czy poprawienia jakichś innych jego funkcji. W kontekście hemofilii i czynników krzepnięcia nasze cele to: mniej wstrzyknięć, przejście z wstrzyknięć dożylnych na podskórne, a z wstrzyknięć podskórnych na drogę doustną, docelowo wyleczenie terapią genową. Już teraz w hemofilii B jest ona skuteczna, ale do pewnego momentu: potrafimy zmienić hemofilię ciężką w umiarkowaną albo łagodną, nie potrafimy przewrócić aktywności czynnika krzepnięcia takiego, jak jest u ludzi zdrowych. Ciągle jest coś do zrobienia.
HEMATOONKOLOGIA.PL: „Liposomy opłaszczone polimerami polietylenoglikolu” w nowej generacji czynnika VIII o dłuższym czasie działania – brzmi futurystycznie i bardzo chemicznie…
J.W.: Żyjemy w epoce świetnych laboratoriów nauk podstawowych, gdzie naukowcy z różnych dziedzin, nie tylko medycyny, ale po prostu współczesnej cywilizacji: chemicy, biochemicy, fizycy, biolodzy - tworzą konstrukty doskonalące cząsteczkę białka z punktu widzenia jego zastosowania w mechanizmie leczenia danej choroby. Powtórzę raz jeszcze, bo to samo w sobie jest fascynujące - w nauce ciągle jest coś do zrobienia …
