Tegoroczna, piąta edycja zestawienia pokazuje, że środowisko hematologów konsekwentnie wskazuje na potrzebę poszerzania dostępu do terapii o najwyższej wartości klinicznej – zarówno w obszarze szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej i chłoniaków, jak i w tych wskazaniach, w których postęp terapeutyczny jest najbardziej dynamiczny, ale nie zawsze jeszcze w pełni znajduje odzwierciedlenie w codziennej praktyce klinicznej w Polsce.
TOP10 HEMATO 2026 potwierdza zarazem, że współczesna hematologia rozwija się przede wszystkim w kierunku leczenia celowanego, immunoterapii i terapii komórkowych.
Głosy ekspertów
Prof. Ewa Lech-Marańda
konsultant krajowa w dziedzinie hematologii
Lista TOP10 HEMATO 2026 stanowi ważny i potrzebny głos środowiska hematologów w dyskusji o priorytetach refundacyjnych. Wskazuje ona jasno kierunki rozwoju nowoczesnych terapii dla chorych na nowotwory hematologiczne – szczególnie w obszarze leczenia celowanego i immunoterapii. To podejście jest w pełni uzasadnione, bo właśnie te strategie w ostatnich latach najbardziej zmieniły rokowanie pacjentów.
Jednocześnie warto zwrócić uwagę na pewne ograniczenie tej listy – koncentruje się na lekach przeciwnowotworowych sensu stricto. Tymczasem współczesna hematologia to nie tylko walka z chorobą nowotworową, ale również kompleksowe zarządzanie powikłaniami terapii i samej choroby.
Leczenie wspomagające należy postrzegać nie jako dodatek, lecz jako istotny element bezpiecznego prowadzenia terapii. Bez odpowiedniego leczenia wspomagającego zastosowanie wielu nowoczesnych schematów leczenia może być istotnie utrudnione lub obarczone zwiększonym ryzykiem.
W praktyce klinicznej powikłania stanowią częsty i istotny element przebiegu chorób hematologicznych i ich leczenia. Intensywna immunosupresja, wysokodawkowa chemioterapia i przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) generują ryzyko ciężkich, potencjalnie zagrażających życiu powikłań, które wymagają natychmiastowej i skutecznej interwencji.
Dlatego szczególnej uwagi wymagają również terapie wspomagające, takie jak:
Defitelio (defibrotyd) – kluczowa opcja terapeutyczna w leczeniu ciężkiej postaci choroby wenookluzyjnej wątroby (VOD) po allo-HSCT, powikłania o bardzo wysokiej śmiertelności.
Tocilizumab – przeciwciało anty-IL-6 stosowane jako leczenie pierwszego rzutu w zespole uwalniania cytokin (CRS) po terapii CAR-T i przeciwciałach dwuswoistych, skutecznie hamujące burzę cytokinową.
Anakinra – antagonista receptora IL-1 wykorzystywany w leczeniu CRS oraz neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS), zwłaszcza w przypadkach opornych na standardowe postępowanie.
Cresemba (izawukonazol) – nowoczesna terapia inwazyjnej aspergilozy i mukormykozy, szczególnie istotna u pacjentów głęboko immunoniekompetentnych.
AmBisome (amfoterycyna liposomalna) – standard leczenia ciężkich, układowych zakażeń grzybiczych, o korzystniejszym profilu bezpieczeństwa niż klasyczna amfoterycyna B.
Abelcet (amfoterycyna B w postaci kompleksu lipidowego) – uzupełniająca opcja terapeutyczna w ramach tej samej klasy leków lipidowych amfoterycyny B, stosowana w ciężkich, układowych zakażeniach grzybiczych.
Voraxaze (glukarpidaza) – lek o istotnym znaczeniu klinicznym w przypadku opóźnionej eliminacji metotreksatu, zapobiegający jego toksyczności narządowej.
Ograniczona dostępność refundacyjna tych leków może stanowić wyzwanie w codziennej praktyce klinicznej – nawet dysponując nowoczesnym leczeniem przeciwnowotworowym, możliwości optymalnego zabezpieczenia terapii mogą być w niektórych sytuacjach ograniczone. Może to w konsekwencji wpływać na ciągłość leczenia i jego wyniki, a w skrajnych przypadkach przyczyniać się do ciężkich powikłań, które istotnie obciążają rokowanie pacjentów.
Dlatego dyskusja o priorytetach refundacyjnych w hematologii powinna zostać rozszerzona. Oprócz leków przeciwnowotworowych konieczne jest uwzględnienie terapii wspomagających jako integralnego elementu nowoczesnego leczenia, a nie jego uzupełnienia. Takie podejście będzie sprzyjać dalszemu rozwojowi kompleksowej opieki nad pacjentem hematologicznym.
Prof. Krzysztof Giannopoulos
prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego
Lista TOP10 HEMATO 2026 pokazuje najpilniejsze potrzeby refundacyjne w polskiej hematoonkologii i dobrze odzwierciedla codzienną praktykę kliniczną. Na czołowych miejscach znalazły się terapie dotyczące chorób, które są najczęstszymi i najważniejszymi wyzwaniami w hematoonkologii, przede wszystkim szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej oraz chłoniaka z komórek płaszcza.
Z perspektywy klinicznej wyraźnie widać dziś potrzebę zmian zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w kolejnych etapach terapii. Coraz wyraźniej odchodzimy od podejścia opartego głównie na chemioterapii na rzecz strategii, w której od początku stosujemy najskuteczniejsze dostępne leczenie, a pacjent ma zapewniony dostęp do nowoczesnych opcji także przy nawrocie choroby.
Szczególnie dobrze widać to w szpiczaku plazmocytowym. Umieszczenie na szczycie listy schematów opartych na daratumumabie w pierwszej linii leczenia, a także wysokie pozycje terapii CAR-T oraz schematów z wykorzystaniem belantamabu mafodotinu pokazują, że środowisko hematologiczne oczekuje dziś zarówno szerszego dostępu do nowoczesnego leczenia od początku choroby, jak i skutecznych opcji terapeutycznych w kolejnych nawrotach.
Tegoroczna lista potwierdza także, że współczesna hematoonkologia rozwija się przede wszystkim w kierunku leczenia celowanego i immunoterapii. To właśnie te metody coraz częściej wyznaczają standard postępowania i dają pacjentom realną szansę na dłuższą kontrolę choroby oraz lepsze wyniki leczenia.
Lista TOP10 HEMATO 2026 ma więc znaczenie bardzo praktyczne. Pokazuje, które decyzje refundacyjne mogą realnie poprawić sytuację chorych i lepiej dostosować polski system leczenia do aktualnej wiedzy medycznej. Cieszy nas również fakt, że kolejne edycje list TOP10 są uwzględniane przez Ministerstwo Zdrowia w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych, co potwierdza, że głos środowiska klinicznego ma realne znaczenie i może przekładać się na konkretne zmiany dla pacjentów.
TOP10 HEMATO 2026
1. Daratumumab (DVRd, DVRd+DR) – szpiczak plazmocytowy, 1. linia
Schemat daratumumab, bortezomib, lenalidomid i deksametazon (DVRd) w pierwszej linii leczenia nowo rozpoznanego szpiczaka mnogiego u chorych kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, z dalszym postępowaniem podtrzymującym zależnym od statusu MRD, a także schemat DVRd w pierwszej linii leczenia chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia. Daratumumab jest przeciwciałem monoklonalnym anty-CD38.
2. Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) – szpiczak plazmocytowy
Terapia CAR-T z użyciem ciltacabtagene autoleucel u chorych na szpiczaka plazmocytowego w nawrocie lub oporności, po wcześniejszym leczeniu. Ciltacabtagene autoleucel jest autologiczną terapią komórkową CAR-T ukierunkowaną przeciwko BCMA.
3. Akalabrutynib (A+BR) – chłoniak z komórek płaszcza
Schemat akalabrutynib z bendamustyną i rytuksymabem (A+BR) w leczeniu chorych z chłoniakiem z komórek płaszcza w pierwszej linii u pacjentów niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Akalabrutynib jest kowalencyjnym inhibitorem kinazy Brutona (BTK) drugiej generacji.
4. Akalabrutynib (AV, AVO) – przewlekła białaczka limfocytowa
Schematy oparte na akalabrutynibie i wenetoklaksie, z obinutuzumabem lub bez niego (AVO, AV), w leczeniu pierwszego rzutu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową jako nowoczesna terapia celowana o określonym czasie trwania. Akalabrutynib jest kowalencyjnym inhibitorem kinazy Brutona (BTK) drugiej generacji.
5. Pirtobrutynib – przewlekła białaczka limfocytowa
Pirtobrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową po wcześniejszej terapii inhibitorem BTK, w przypadku oporności lub nietolerancji wcześniejszego leczenia. Pirtobrutynib jest niekowalencyjnym inhibitorem kinazy Brutona (BTK).
6. Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) – chłoniak grudkowy
Terapia CAR-T z użyciem lisocabtagene maraleucel u chorych na nawrotowego lub opornego chłoniaka grudkowego po wcześniejszych liniach leczenia systemowego. Lisocabtagene maraleucel jest autologiczną terapią komórkową CAR-T skierowaną przeciwko CD19.
7. Belantamab mafodotin (BPD, BVD) – szpiczak plazmocytowy
Schematy oparte na belantamabie mafodotin w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem lub z bortezomibem i deksametazonem (BPD, BVD) u chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka mnogiego. Belantamab mafodotin jest przeciwciałem monoklonalnym anty-BCMA skoniugowanym z cytotoksycznym lekiem (immunotoksyna).
8. Pirtobrutynib – chłoniak z komórek płaszcza
Pirtobrutynib w leczeniu chorych na nawrotowego lub opornego chłoniaka z komórek płaszcza, po wcześniejszej terapii inhibitorem BTK. Pirtobrutynib jest niekowalencyjnym inhibitorem kinazy Brutona (BTK).
9. Idecabtagene vicleucel (Abecma) – szpiczak plazmocytowy
Terapia CAR-T z użyciem idecabtagene vicleucel u chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka mnogiego po wcześniejszym leczeniu obejmującym podstawowe klasy leków stosowanych w tej chorobie. Idecabtagene vicleucel jest autologiczną terapią komórkową CAR-T ukierunkowaną przeciwko BCMA.
10. Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) – chłoniak grudkowy
Terapia CAR-T z użyciem axicabtagene ciloleucel u chorych na nawrotowego lub opornego chłoniaka grudkowego po wielu wcześniejszych liniach leczenia systemowego. Axicabtagene ciloleucel jest autologiczną terapią komórkową CAR-T skierowaną przeciwko CD19.
