W ostatnich latach opracowano i zatwierdzono szereg nowych leków stosowanych w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, co prowadzi do znacznej poprawy przeżywalności pacjentów. Nadal potrzebne są jednak nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną, którzy byli wcześniej leczeni trzema głównymi klasami leków (leki immunomodulujące, inhibitory proteasomów i przeciwciała monoklonalne).
Elranatamab jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym, które przyłącza się jednocześnie do antygenu dojrzewania komórek B (B-cell maturation antigen, BCMA), obecnego na powierzchni plazmocytów oraz do antygenu CD3 na limfocytach T. Jego działanie polega na aktywowaniu i ukierunkowaniu limfocytów T w celu wywołania odpowiedzi cytotoksycznej skierowanej przeciwko komórkom nowotworowym. Elrexfio otrzymał wsparcie w ramach programu Europejskiej Agencji Leków PRIority MEdicines (PRIME), który zapewnia wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków o szczególnym potencjale w zakresie spełniania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
CHMP oparł swoje zalecenie dotyczące warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na wynikach otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego badania klinicznego II fazy. W badaniu oceniono skuteczność leku Elrexfio w monoterapii u 123 uczestniczących pacjentów z opornym leczenie szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali wcześniej co najmniej trzy linie terapii, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38, ale którzy nie otrzymali otrzymywali wcześniej terapii ukierunkowanej na BCMA. Odpowiedź na leczenie wystąpiła u 61% pacjentów włączonych do badania, a prawdopodobieństwo jej utrzymania po 15 miesiącach wynosiło 72%.
Ogólny profil bezpieczeństwa elranatamabu ustalono na podstawie analizy danych od 265 uczestników. Najczęstsze działania niepożądane to zmniejszenie liczby krwinek, zakażenia i zespół uwalniania cytokin (cytokine release syndrome, CRS). Jednym z głównych zagrożeń związanych ze stosowaniem elranatamabu jest toksyczność neurologiczna, w tym neurotoksyczność związana z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (immune effector cell-associated neurotoxicity, ICANS), ponieważ zdarzenia te mogą potencjalnie zagrażać życiu lub prowadzić do zgonu, jeśli nie są właściwie leczone. Strategie monitorowania oraz łagodzenia skutków dla CRS i ICANS opisano w informacji o produkcie oraz w planie zarządzania ryzykiem stanowiącym integralną część zezwolenia.
CHMP zaleciła wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Elrexfio, co stanowi jeden z mechanizmów regulacyjnych UE mających na celu ułatwienie wczesnego dostępu do leków spełniających niezaspokojone potrzeby medyczne. Ten rodzaj zatwierdzenia pozwala Agencji zalecić dopuszczenie leku do obrotu na podstawie częściowych danych, jeśli korzyść z natychmiastowej dostępności leku dla pacjentów przewyższa ryzyko związane z faktem, że nie wszystkie dane są jeszcze dostępne. W celu potwierdzenia wyników uzyskanych w badaniu firma będzie musiała przedstawić pełne dane z randomizowanego badania III fazy porównującego skuteczność i bezpieczeństwo elranatamabu w monoterapii i elranatamabu stosowanego w skojarzeniu z daratumumabem w porównaniu ze schematem leczenia daratumumabem, pomalidomidem i deksametazonem u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną, ale nie więcej niż trzy linie leczenia, w tym lenalidomid i inhibitor proteasomu. Spółka ma także obowiązek przedłożyć ostateczne wyniki kluczowego badania klinicznego II fazy.
Opinia przyjęta przez CHMP stanowi pośredni krok na drodze Elrexfio do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej, która podejmie decyzję o dopuszczeniu do obrotu w całej UE. Po wydaniu pozwolenia decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
