Polskie Konsorcjum Szpiczakowe zasłynęło w ostatnich miesiącach opublikowaniem wyników badania ATLAS, które mają szansę zmienić standard leczenia szpiczaka. To pierwsze zakończone badanie kliniczne Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jaki był jednak cel jego utworzenia?
Polskie Konsorcjum Szpiczakowe (Polish Myeloma Consortium; PMC) to stowarzyszenie zrzeszające hematologów oraz lekarzy innych specjalności i naukowców, którzy zajmują się badaniami z zakresu gammopatii monoklonalnych; jedną z nich jest właśnie szpiczak. Naszym celem jest z jednej strony zwiększenie świadomości, a przede wszystkim rozwój wiedzy dotyczącej tej choroby – poznawanie biologii szpiczaka, przyczyn jej pojawiania się, lepszego rozumienia terapii. Naszą główną aktywnością jest prowadzenie prospektywnych badań klinicznych, które dotyczą szpiczaka i innych gammopatii monoklonalnych.
Wcześniej wszyscy prowadziliśmy szereg badań klinicznych dla firm farmaceutycznych – dzięki temu nauczyliśmy się prowadzić badania. Chcieliśmy jednak również realizować własne pomysły naukowe; pokazać, że polscy hematolodzy mogą prowadzić badania kliniczne na takim poziomie, jak Niemcy, Francuzi czy Amerykanie, sprawdzając swoje hipotezy badawcze, których celem jest poprawa sytuacji chorych na szpiczaka. Dlatego utworzyliśmy Polskie Konsorcjum Szpiczakowe.
Lekarze, naukowcy często widzą, że pacjentowi może bardziej pomóc inny schemat leczenia niż zarejestrowany przez firmę farmaceutyczną?
Tak, stąd właśnie rodzą się pomysły na badania naukowe. Ważną osobą dla powstania Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego był prof. Andrzej Jakubowiak – polski hematolog pracujący obecnie w University of Chicago, światowy autorytet w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, z którym współpracujemy od wielu lat. Miał pomysł na nowe badanie kliniczne, zaproponował, żebyśmy zrealizowali je w Polsce. ŚP. Pani Prof. Anna Dmoszyńska, szefowa Polskiej Grupy Szpiczakowej, chciała, żeby to badanie realizowała Polska Grupa Szpiczakowa, okazało się jednak, że konieczne jest spełnienie pewnych wymogów formalnych i utworzenie stowarzyszenia, które może podejmować działania prawne. Tak powstało Polskie Konsorcjum Szpiczakowe.
Oprócz tzw. niekomercyjnych badań klinicznych prowadzimy też działania edukacyjne – adresowane do lekarzy, pacjentów, a także do ogółu społeczeństwa, pokazując, jak trudna jest to choroba oraz w jaki sposób można ją optymalnie leczyć. Chcemy też usprawnić rozpoznawanie szpiczaka plazmocytowego poprzez edukację lekarzy rodzinnych. Współpracujemy także z organizacjami pacjenckimi.
Czy w innych krajach istnieją podobne grupy badawcze, na których się wzorowaliście?
Wzorowaliśmy się na podobnych grupach działających się we Francji, Holandii, krajach nordyckich, USA, m.in. MMRC (The Multiple Myeloma Research Consortium) oraz IFM (Intergroupe Francophone du Myélome). W Polsce współpracujemy m.in. z PALG (Polską Grupą ds. Leczenia Białaczek) i PLRG (Polską Grupą Badawczą Chłoniaków), a także z Polską Grupą Szpiczakową (PGSz).
Badanie ATLAS – pierwsze zakończone badanie kliniczne PMC – spotkało się z bardzo dobrym przyjęciem na najważniejszych konferencjach: ASCO (American Society of Clinical Oncology) oraz EHA (European Hematology Association), a w styczniu było opublikowane w Lancet Oncology. Czy faktycznie zmieni standard leczenia podtrzymującego po transplantacji szpiku?
Badanie ATLAS to najstarsze badanie PMC, ma symbol PMC06, co pokazuje, że pięć wcześniej zaplanowanych badań nie udało się. Widać więc, że przeprowadzenie badania klinicznego wcale nie jest proste. Badanie ATLAS to nasz flagowy projekt, zrealizowany przy współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem.
Badanie wykazało, że w leczeniu podtrzymującym szpiczaka skuteczniejszy od obecnego standardu (lenalidomid) jest schemat trójlekowy KRd, w którym oprócz lenalidomidu stosuje się karfilzomib i deksametazon. Redukcja ryzyka progresji choroby i zgonu u chorych leczonych nowym schematem wynosiła aż 44 proc. Mediana czasu wolnego od progresji choroby to 41 miesięcy dla lenalidomidu i 59 miesięcy dla schematu KRd. Badanie ATLAS odbiło się szerokim echem podczas kongresu ASCO (jego wyniki zostały zakwalifikowane do elitarnej grupy najciekawszych abstraktów „Best of ASCO”), wzbudziły duże zainteresowanie także podczas konferencji EHA, a w styczniu 2023 roku zostały opublikowane na łamach The Lancet Oncology. Mamy nadzieję, że to leczenie stanie się międzynarodowym standardem.
Dzięki badaniu ATLAS polscy pacjenci mieli szansę otrzymać bardzo nowoczesne terapie, które przyczyniły się do wydłużenia ich życia. Czy jest szansa, że takie leczenie będą mogli otrzymać kolejni polscy pacjenci?
Bardzo byśmy chcieli, żeby ten schemat leczenia był stosowany jako leczenie podtrzymujące u kolejnych polskich pacjentów. Będziemy starali się, by Ministerstwo Zdrowia tę terapię finansowało na podstawie naszego badania, mimo braku formalnej rejestracji. Tak więc mamy nadzieję, że z jednej strony dzięki badaniu ATLAS zmienimy schemat leczenia na świecie, ale także, że w Polsce będzie możliwe stosowanie tej terapii w ramach programu lekowego.
Projekt naukowy miałby szansę doprowadzić do zmiany leczenia?
Dzięki temu badaniu nauczyliśmy się wielu rzeczy, bo badanie kliniczne oznacza też stworzenie odpowiedniej umowy, która wiąże Polskie Konsorcjum Szpiczakowe z ośrodkiem, w którym jest przeprowadzone badanie, jak również z Urzędem Rejestracji Leków i Produktów Biobójczych, który badanie nadzoruje. Było to też pierwsze niekomercyjne badanie kliniczne w Polsce, które współfinansował NFZ, finansując diagnostykę i leczenie. Udało nam się przetrzeć szlak, a skorzystali przede wszystkim pacjenci.
Sukces badania ATLAS powoduje, że pojawiają się pytania: co dalej w planach Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego?
Dla pacjentów ze szpiczakiem prowadzimy bardzo ciekawe badanie PREDATOR: wyprzedzająco podajemy pacjentom daratumumab. To badanie może również zmienić standard terapii; jest prowadzone przez prof. Krzysztofa Jamroziaka. Już zakończyło się badanie Obi-1, dla pacjentów z makroglobulinemią Waldenstroma, którego głównym badaczem i pomysłodawcą jest prof. Tomasz Wróbel. Bardzo interesujące jest badanie COBRA, również prowadzone przy współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem – w USA, Polsce, ale też w krajach nordyckich. Pierwszy raz Polskie Konsorcjum Szpiczakowe sponsoruje badania w trzech ośrodkach w Europie Północnej – w Oslo, Bergen i Helsinkach. Prowadzimy też badanie obserwacyjne, rejestrowe POMOST, które ma na celu przekonanie się, jak wielu w Polsce jest faktycznie pacjentów ze szpiczakiem, jakie otrzymują terapie i jaka jest ich skuteczność: tu głównym pomysłodawcą jest prof. Krzysztof Giannopoulos.
Chcielibyśmy realizować kolejne projekty, dlatego bardzo zależy nam na tym, by dołączyli do nas młodzi hematolodzy i naukowcy. Wiemy, jak prowadzić i rozwijać badania kliniczne, jesteśmy gotowi pomóc innym polskim naukowcom, którzy chcieliby prowadzić badania w zakresie szpiczaka i innych gammapatii monoklonalnych.
Trzonem Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego jest dziś czterech lekarzy-naukowców z różnych ośrodków: Pan pracuje w Poznaniu, prof. Krzysztof Giannopoulos w Lublinie, prof. Tomasz Wróbel we Wrocławiu i prof. Krzysztof Jamroziak w Warszawie. Jak udaje się Wam na co dzień wymieniać poglądy?
Każdy z nas ma wiele obowiązków, tak więc czas jest trudno znaleźć, staramy się jednak regularnie spotykać raz na dwa tygodnie poprzez różne platformy, rozmawiamy o pacjentach, pomysłach na badania. Jest też wiele wydarzeń naukowych, edukacyjnych, w których uczestniczymy jako wykładowcy, przy okazji których się spotykamy. A poza tym – zwyczajnie: lubimy się i często do siebie dzwonimy.
Mamy wiele pomysłów, pracujemy nad nimi i dołożymy wszelkich starań, by Polskie Konsorcjum Szpiczakowe otworzyło niebawem kolejne badania. Chcemy m.in. rozwijać projekty dotyczące terapii komórkowych, terapii przeciwciałami bispecyficznymi.
Nowe badania kliniczne są konieczne, gdyż w leczeniu szpiczaka jest jeszcze dużo do zrobienia?
Tak, gdyż jest coraz więcej nowych terapii. To nie jest już dobrze nam znana chemioterapia, tylko nowoczesne terapie biologiczne. Duża liczba leków w szpiczaku powoduje poprawę wyników leczenia, jednak również mobilizuje nas, naukowców, by te leki odpowiednio „poukładać”. Leczenie szpiczaka to jak układanka z klocków. Tych klocków – nowych terapii – jest obecnie bardzo dużo, trzeba je odpowiednio pogrupować i poukładać w odpowiedniej kolejności. Dlatego obecnie jest coraz więcej aktywności naukowych dotyczących odpowiedniej strategii leczenia. Mamy do dyspozycji kilkanaście leków, co powoduje, że jest coraz więcej pytań, jak to leczenie optymalnie poukładać. I to jest pole dla kolejnych badań klinicznych.
Praca z pacjentami, praca naukowa – a co lubi Pan robić prywatnie, po godzinach?
Praca zajmuje mi dużo czasu – moi bliscy i przyjaciele mówią, że zbyt dużo – dlatego moim hobby jest moja praca. Praca hematologa jest obciążająca, to nie są tylko „dni chwały”, jak prezentacje podczas kongresów naukowych, ale też niepowodzenia. Trudno przestać myśleć o swoich chorych, każdy z nich ma mój telefon; nie zawsze system opieki zdrowotnej zapewnia optymalną opiekę, dlatego trzeba czasem próbować zapewnić opiekę po godzinach pracy. To jest też stres, bo choroba jednak jest nieuleczalna. Pacjenci zawsze odchodzą za wcześnie, jednak najbardziej bolą te odejścia, które są niespodziewane, nagłe. Stres jest też wtedy, gdy nie ma leku, pacjent ma infekcję lub powikłania.
Mój sposób radzenia sobie ze stresem? Uwielbiam dłuższe podróże rowerowe. Gdy na konferencji EHA w Wiedniu w ubiegłym roku mieliśmy ustną prezentację z badania ATLAS, to pojechaliśmy z przyjaciółmi pociągiem do Linz, a stamtąd przejechaliśmy rowerem do Wiednia. Piękna trasa rowerowa wzdłuż Dunaju – bardzo polecam! W ciągu jednego dnia przejechałem 222 km! Na większość wydarzeń konferencyjnych – jeśli to oczywiście możliwe – zabieram ze sobą rower i w wolnych chwilach podziwiam świat. Sprawia mi to ogromną przyjemność i pozwala radzić sobie ze stresem.
Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz
