Rusfertyd to pierwsza w swojej klasie terapia ukierunkowana na procesy biologiczne odpowiedzialne za nadprodukcję czerwonych krwinek w czerwienicy prawdziwej.
„Osoby cierpiące na czerwienicę prawdziwą od dawna borykają się z wyzwaniem, jakim jest leczenie przewlekłej choroby wymagającej częstych pobrań krwi w celu złagodzenia skutków nadmiernej produkcji czerwonych krwinek” – powiedziała dr Tanya Wroblewski, dyrektor Wydziału Hematologii Niezłośliwej w Centrum Oceny i Badań Leków przy FDA. „Dzisiejsze zatwierdzenie leku Mimrylo stanowi nową, pierwszą w swojej klasie opcję, która może znacząco zmniejszyć obciążenie pacjentów”.
Głównym celem leczenia czerwienicy prawdziwej jest utrzymanie stężenia czerwonych krwinek we krwi (hematokrytu) poniżej 45%, aby zmniejszyć ryzyko wystąpienia powikłań sercowo-naczyniowych. Często wymaga to flebotomii, czyli zabiegu polegającego na pobraniu krwi z żyły w celu zmniejszenia liczby czerwonych krwinek w organizmie. Jednak niektórzy pacjenci, pomimo leczenia, nadal wymagają częstego upuszczania krwi, co stanowi dla nich stałe obciążenie.
Bezpieczeństwo i skuteczność leku Mimrylo oceniano w badaniu VERIFY – wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy III z udziałem 293 dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą, którzy wymagali częstych flebotomii pomimo stosowania standardowej terapii. Pacjentów przydzielono losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej Mimrylo lub placebo przez 32 tygodnie. Leczenie Mimrylo rozpoczęto od dawki 19 mg podawanej podskórnie raz w tygodniu, a następnie dostosowywano ją, aby utrzymać hematokryt poniżej 45%.
Skuteczność mierzono na podstawie odsetka pacjentów, którzy w okresie od 20. do 32. tygodnia badania nie spełniali kryteriów kwalifikujących do flebotomii. Ogółem 76,9% pacjentów przyjmujących Mimrylo nie wymagało upuszczania krwi w okresie 32 tygodni w porównaniu z 32,9% pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz niedokrwistość.
Lek Mimrylo został objęty procedurą priorytetową. Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu przyznano firmie Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
Źródło: FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder, FDA.
