25.01.2017 / Joanna Wawiórka-Kamieniecka / hematoonkologia.pl / Aktualności

Dobra wiadomość dla pacjentów z mielofibrozą: Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o refundacji leczenia dla tej grupy pacjentów

Od 1 stycznia br. decyzją Ministerstwa Zdrowia finansowaniem została objęta pierwsza terapia celowana dla pacjentów z mielofibrozą, która nie tylko poprawia komfort życia, ale również wydłuża czas przeżycia. Dzięki porozumieniu między producentem leku a Ministrem Zdrowia, pacjenci kwalifikujący się do programu lekowego zostali objęci leczeniem od dnia obowiązywania decyzji, bez konieczności oczekiwania na terapię.


Ruksolitynib jest stosowanym na całym świecie, zarejestrowanym już kilka lat temu lekiem. Zarejestrowany początkowo, żeby zmniejszać wielkość śledziony, okazał się wydłużać przeżycie – opowiada prof. Wiesław W. Jędrzejczak – krajowy konsultant ds hematologii - nasze własne doświadczenia dotyczą stosowania ruksolitynibu, jako leku pomostowego do przeszczepienia.

Najnowsze doniesienia na temat stosowania ruksolitynibu u pacjentów z mielofibrozą, zaprezentowane podczas Kongresu American Society of Hematology (ASH) w San Diego w dniach 3-6 grudnia 2016 r., dowodzą wysokiej skuteczności terapii. W wyniku 5-letnich obserwacji pacjentów z mielofibrozą w badaniach COMFORT I i COMFORT II, zaobserwowano dłuższe przeżycie u pacjentów przyjmujących ruksolitynib.

Nie jest to jednak lek, który może wyleczyć chorobę, dla części pacjentów będzie on wskazany, jako leczenie pomostowe do przeszczepienia. Szczególnie dotyczy to młodszych chorych - podkreśla prof. Jędrzejczak.

Novartis, w ramach umowy, zaproponował mechanizm podziału ryzyka, który wprowadza podział odpowiedzialności za finansowanie terapii miedzy firmę a Narodowy Fundusz Zdrowia w zależności od jej efektów klinicznych. „Cieszymy się, że polscy pacjenci będą mieli dostęp do jedynej, dostępnej w tej chwili, terapii celowanej w leczeniu mielofibrozy. Rzadkie nowotwory krwi, jakim jest właśnie mielofibroza, stanowią ogromne wyzwanie dla pacjentów. Ciężar choroby, objawy uniemożliwiające normalne funkcjonowanie, mogą prowadzić do wykluczenia i wyłączenia z aktywności społecznej. To koszty dla rodziny pacjenta, a w szerszej perspektywie, koszty ekonomiczne dla całego społeczeństwa. Innowacyjne terapie nie tylko wydłużają życie, ale także wpływają na jego jakość i lepsze samopoczucie, co przekłada się na możliwość aktywnego funkcjonowania chorego w społeczeństwie.” – powiedział Avi Matan, dyrektor zarządzający Novartis Oncology w Polsce. Wypracowane porozumienie zawiera niestandardowe elementy, dotyczące m.in. szybkości dostępu do terapii. „Ich efektem jest udostępnienie leczenia bezpośrednio od dnia obowiązywania decyzji refundacyjnej, z perspektywy pacjenta oznacza to skrócenie czasu oczekiwania na terapię” – podkreślił Avi Matan. Jednocześnie uzgodniony model refundacji zakłada podział ryzyka finansowania terapii pomiędzy Novartis a Narodowy Fundusz Zdrowia. „Jeśli pacjent nie odpowie w zadowalającym stopniu na leczenie, ciężar finansowania terapii dla NFZ zostanie odpowiednio zredukowany” – dodał Avi Matan.

Jesteśmy niestety ostatnim z krajów Unii Europejskiej i jednym z ostatnich w Europie wprowadzającym refundację tego leku - komentuje dr hab. Tomasz Sacha. Po czterech latach od opracowania przez polskich hematologów – ekspertów w dziedzinie leczenia nowotworów mieloproliferacyjnych szczegółowego Programu Lekowego dotyczącego stosowania Jakavi u chorych na samoistne włóknienie szpiku, lub włóknienie poprzedzone nadpłytkowością samoistną albo czerwienicą prawdziwą nastąpiła pozytywna decyzja Ministerstwa Zdrowia dotycząca refundacji. Możliwość zastosowania Jakavi także jako leczenia przygotowującego do allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych może poprawić rokowanie i odmienić los wielu chorych dodaje dr hab. Sacha.

Pacjenci z mielofibrozą potrzebują szczególnego wsparcia. Jest to stosunkowo niewielka grupa chorych, która jeszcze do niedawna nie miała reprezentanta dbającego o jej interesy. O problemach z terapią pacjentów mielofibrozą dowiedzieliśmy się przeszło dwa lata temu opowiada Szymon Chrostowski – Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych – odbieraliśmy coraz więcej telefonów z prośbami o pomoc w uzyskaniu leczenia, w tym terapii ruksolitynibem. Chcąc kompleksowo wesprzeć pacjentów postanowiliśmy rozpoznać bliżej trudności, jakie napotykali. Mielofibroza to rzadka choroba hematoonkologiczna – w Polsce cierpi na nią ok. 1000 osób. Jakość ich życia jest bardzo niska z powodu szybkiej męczliwości, gorączek, potów nocnych, a przede wszystkim znacznego powiększenia śledziony zagrażającego życiu. Dotychczas jedyną  skuteczną opcją terapeutyczną był przeszczep szpiku, niestety większość pacjentów nie mogła się do niego zakwalifikować ze względu na średni wiek (ok. 60 lat). Właśnie dla  takich chorych, zwłaszcza w zaawansowanych stadiach mielofibrozy nadzieją okazała się terapia ruksolitynibem. Uciążliwe objawy ustępowały u większości badanych. Część polskich pacjentów przekonała się o tym osobiście, biorąc udział w badaniu klinicznym tego leku.

Pacjenci z mielofibrozą wymagali szczególnej pomocy, dlatego dwa lata temu założyliśmy przy Koalicji Grupę Wsparcia dla Chorych na Nowotwory Mieloproliferacyjne wspartą przez Forum nadplytkowoscsamoistna.fora.pl. Wydaliśmy poradnik, a w Głosie Pacjenta Onkologicznego ukazywały się materiały o sytuacji dotkniętych mielofibrozą. Zorganizowaliśmy dwa spotkania dla pacjentów i ich bliskich. Szkolenia przeprowadzili eksperci – prof. Joanna Tybor-Góra i prof. Tomasz Sacha, a także psychologowie. Chcąc zwiększyć wsparcie społeczne i uświadomić decydentom wagę problemu zaczęliśmy działania na szerszą skalę. Dwukrotnie występowaliśmy z apelem do Ministerstwa Zdrowia o refundację ruksolitynibu, wystosowaliśmy petycję on-line w sprawie dostępu do leku podpisaną przez ponad 2000 osób w całym kraju. Wielokrotnie przedstawialiśmy sytuację chorych z mielofibrozą podczas debat, także sejmowych oraz w mediach. Efektem naszych wspólnych działań jest refundacja leku od 1 stycznia 2017 roku. Mamy nadzieję, że zmieni to na lepsze jakość życia pacjentów, a u niektórych umożliwi wykonanie przeszczepienia szpiku, co może przyczynić się do ich całkowitego wyzdrowienia.

W Polsce preparatem zawierającym ruksolitynib jest Jakavi (tabletki).

Działanie: selektywny inhibitor kinaz JAK1 i JAK2, będących mediatorami przesyłania sygnału dla cytokin i czynników wzrostu odgrywających ważną rolę w procesie hemopoezy i funkcjonowania układu immunologicznego. Ruksolitynib hamuje ścieżkę sygnałową JAK-STAT oraz proliferację komórek w komórkowych modelach nowotworów złośliwych krwi zależnych od cytokin, a także komórek Ba/F3 niezależnych od cytokin dzięki ekspresji zmutowanego białka JAK2V61. Lek hamuje zależną od cytokin fosforylację STAT3 we krwi pełnej u osób z włóknieniem szpiku. U osób z włóknieniem szpiku zmniejsza wyjściowo zwiększone stężenia markerów stanu zapalnego, związanych z objawami ogólnoustrojowymi, takich jak TNFα, IL-6 i CRP. Charakteryzuje się dużą przenikalnością, dobrą rozpuszczalnością i szybkim uwalnianiem. Po podaniu p.o. szybko się wchłania.

Wskazania: Leczenie powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z pierwotnym włóknieniem szpiku (przewlekłym idiopatycznym włóknieniem szpiku), włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą albo nadpłytkowością samoistną.

 


 

Dobra wiadomość dla pacjentów z mielofibrozą: Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o refundacji leczenia dla tej grupy pacjentów
kodowanie: projekt: