Raport obejmuje okres od 1 stycznia 2023 r. do 30 czerwca 2025 r. i został przygotowany na podstawie danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych oraz danych sprawozdawczych NFZ. Autorzy analizowali zarówno programy trwające w danym półroczu, jak i programy rozpoczynane w kolejnych półroczach, a także ścieżki leczenia pacjentów. To ważne, ponieważ dzięki takiej konstrukcji raport nie pokazuje wyłącznie stanu programu w jednym punkcie czasu, ale umożliwia ocenę kierunku zmian.
Jednym z podstawowych wniosków jest wzrost liczby pacjentów leczonych z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego. W pierwszym półroczu 2023 r. było to 5533 pacjentów, natomiast w pierwszym półroczu 2025 r. już 6721. Równocześnie wyraźnie zwiększyła się liczba chorych leczonych w ramach programu lekowego B.54. z 1624 do 3459. Oznacza to, że w ciągu analizowanego okresu program objął znacznie większą część populacji chorych wymagających leczenia systemowego.
Raport pokazuje również zmianę w strukturze stosowanych terapii. W 2023 r. najczęściej wykorzystywanym schematem był DVd. Od 2024 r. najczęściej stosowanym schematem stał się jednak DRd. W pierwszym półroczu 2025 r. leczono nim 1516 pacjentów, podczas gdy DVTd stosowano u 871 chorych, a DVd u 483. Taka zmiana dobrze ilustruje, że wraz z kolejnymi decyzjami refundacyjnymi i rozszerzaniem dostępu do leczenia zmienia się rzeczywisty model terapii stosowany w polskich ośrodkach.
Ważnym elementem raportu jest także analiza pacjentów rozpoczynających leczenie w programie. Największą liczbę takich chorych odnotowano w drugim półroczu 2024 r., kiedy terapię rozpoczęło 1466 pacjentów. Najczęściej wdrażanymi schematami były wtedy DVTd oraz DRd. Z punktu widzenia praktyki klinicznej istotne jest również to, że średni wiek pacjentów rozpoczynających leczenie wzrósł z 65,6 roku w pierwszym półroczu 2023 r. do 67,8 roku w drugim półroczu 2024 r. i utrzymał się na tym poziomie w pierwszym półroczu 2025 r. Sugeruje to coraz większy udział populacji starszej w programie.
Raport dużo miejsca poświęca organizacji leczenia. Liczba podań leków w ramach programu B.54 wzrosła z 13157 w pierwszym półroczu 2023 r. do 26187 w pierwszym półroczu 2025 r. Większość podań odbywała się w ramach hospitalizacji jednodniowych, natomiast podania ambulatoryjne stanowiły około jednej piątej wszystkich podań. To jeden z ważniejszych wątków raportu, ponieważ pokazuje, że dalszy rozwój programu będzie zależał nie tylko od zakresu refundowanych terapii, ale również od sprawności organizacyjnej ośrodków i możliwości zwiększania udziału leczenia ambulatoryjnego.
Istotna jest również część ekonomiczna. Wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym wyniosła w pierwszym półroczu 2025 r. 481 mln zł. Z tej kwoty 353 mln zł stanowiły programy lekowe i chemioterapia, natomiast 36,9 mln zł przeznaczono na autologiczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych. Dane te pokazują skalę zaangażowania publicznych środków w leczenie szpiczaka, ale jednocześnie należy je interpretować w kontekście rosnącej liczby leczonych pacjentów oraz szerszego dostępu do nowoczesnych terapii.
Jedną z najbardziej wartościowych części opracowania jest analiza ścieżek terapeutycznych. Autorzy nie ograniczyli się do pokazania, ilu pacjentów otrzymywało dany schemat w określonym czasie, ale prześledzili również kolejność leczenia w obserwacji długoterminowej. Dzięki temu raport dostarcza wiedzy o tym, jak w praktyce wyglądają przejścia między kolejnymi liniami terapii. Tego rodzaju dane mają duże znaczenie dla hematologów, ponieważ lepiej odzwierciedlają codzienną praktykę niż same zestawienia rejestracyjne.
Komentarze ekspertów zamieszczone przy publikacji nadają raportowi szerszy kontekst. Prof. Ewa Lech-Marańda podkreśla, że analiza danych płatnika publicznego umożliwia ocenę realnych rezultatów leczenia w skali populacyjnej i wykracza poza ramy kontrolowanych badań klinicznych. Prof. Krzysztof Giannopoulos zwraca uwagę na poprawę przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii oraz na znaczenie decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach. Z kolei prof. Mariusz Gujski i prof. Mateusz Jankowski podkreślają rolę danych rzeczywistych w podejmowaniu decyzji klinicznych i systemowych. Te komentarze dobrze pokazują, że raport nie jest traktowany wyłącznie jako materiał statystyczny, ale jako narzędzie do bardziej dojrzałej oceny jakości opieki i kierunków rozwoju programu.
W bardziej ogólnym ujęciu raport NFZ pokazuje trzy zasadnicze zjawiska. Po pierwsze, rośnie liczba pacjentów leczonych z powodu szpiczaka plazmocytowego i zwiększa się udział leczenia programowego. Po drugie, zmienia się struktura stosowanych schematów terapeutycznych, co odzwierciedla rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii. Po trzecie, dane administracyjne zaczynają pełnić funkcję praktycznego źródła real world evidence, które może wspierać dalsze decyzje kliniczne, refundacyjne i organizacyjne.
To właśnie ten trzeci element wydaje się dziś szczególnie ważny. W polskich warunkach, przy ograniczonym dostępie do ogólnokrajowych rejestrów klinicznych, dobrze opracowane dane NFZ mogą mieć istotną wartość poznawczą. Oczywiście nie zastępują one badań klinicznych ani pełnych rejestrów chorobowych, ale pozwalają zobaczyć, jak program lekowy działa w praktyce, jak zmieniają się ścieżki leczenia i gdzie mogą znajdować się obszary wymagające dalszej poprawy.
W efekcie raport B.54 warto traktować nie tylko jako podsumowanie aktualnego stanu programu lekowego, ale jako szerokie omówienie zmian zachodzących w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce. To opracowanie, które porządkuje obraz praktyki klinicznej, pokazuje skalę systemu i stanowi punkt wyjścia do dalszej dyskusji o dostępności terapii, sekwencji leczenia, ambulatoryzacji oraz wykorzystaniu danych rzeczywistych w hematologii.
Zapraszamy do zapoznania się z pełną wersją raportu.
