Prof. Tomasz Sacha: „Podczas aktualnie odbywającej się konferencji „Hematologia kliniczna i doświadczalna” w Lublinie przed chwilą wysłuchaliśmy sesji poświęconej problemowi niedokrwistości w przebiegu mielofibrozy. Jest to olbrzymi problem dlatego, że zmaga się z nim ok. 40% pacjentów, u których rozpoznajemy tę chorobę, a 25% z nich jest już a priori zależnych od przetoczeń krwinek czerwonych. Są takie 4 podstawowe filary patogenetyczne, które wywołują niedokrwistość:
- Zwłóknienie szpiku;
- Sekwestracja zwykle powiększonej śledziony;
- Cytokiny, których ilość wydzielanych jest bardzo wiele na początku przebiegu tej choroby. One również interferują z gospodarką żelazową, które to żelazo jest po prostu niedostępne dla układu erytropoetycznego;
- Inhibitory kinaz tyrozynowych blokują te same sznaki przekaźnictwa sygnałów, którymi układ erytropoezy jest zawiadywany i doprowadza do powstawania erytrocytów.
Te wszystkie 4 drogi składają się na ten problem i anemia jest rzeczywiście takim wiodącym objawem w przebiegu mielofibrozy. Mówiliśmy o tym, że prawdopodobnie w przyszłym roku będziemy mogli skorzystać z refundacji kolejnego inhibitora JAK2, którym jest momelotynib. Jest to lek, który wykazuje unikatowe działanie, ponieważ oprócz blokowania kinaz JAK1, JAK2, z tym że jest bardziej specyficzny wobec JAK2 blokuje również receptor aktywinowy. To jest ten receptor, który ma dużą aktywność i jest pobudzony w przebiegu mielofibrozy. On z kolei doprowadza do wytwarzania hepcydyny wątroby i hepcydyna interferuje z gospodarką żelazową powodując niedostępność żelaza dla układu hemopoezy. W związku z tym zastosowanie tego leku, który jest przeznaczony do leczenia pacjentów z objawową splenomegalią w przebiegu mielofibrozy pierwotnej lub wtórnej i z umiarkowaną lub ciężką anemią będzie rodziła możliwość zastosowania tego leku u takich pacjentów, i na pewno pomoże wielu chorym i uniezależni tych chorych od transfuzji. Mówię tutaj o tych pacjentach, którzy już pozostają w terapii inhibitorami innymi kinazy janusa, ale również tymi, którzy będą rozpoczynać terapię mielofibrozy. Lek będzie przeznaczony wg moich przewidywań dla pacjentów ze stężeniem hemoglobiny poniżej 10 g/dl, zwłaszcza u których jest zależność od transfuzji. Bardzo liczymy i bardzo czekamy na refundację tego leku.
Korzystając z okazji chciałbym również zaprosić serdecznie Państwa na kolejną edycję naszej konferencji „Wyzwania w hematologii”, która odbędzie się jak co roku w Krakowie 15 i 16 listopada. Serdecznie zapraszam”.
Zapraszamy do obejrzenia nagrania.
