W grudniu 2023 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) zatwierdziła dwie przełomowe terapie – Casgevy i Lyfgenia – stanowiące pierwsze komórkowe terapie genowe stosowane w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (sickle cell disease, SCD) u pacjentów powyżej 12. roku życia. Ponadto Casgevy jest pierwszą terapią zatwierdzoną przez FDA, w której wykorzystuje się nowatorską technologię edycji genomu – CRISPR/Cas9.
Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia
Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.
Zaloguj się
Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona
wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
Jeśli nie jesteś lekarzem, zachęcamy do korzystania z przygotowanych przez nas materiałów dostępnych w zakładce dla pacjentów.
