Tworzony od 3 lat wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności pozwala w szybki sposób dostarczyć pacjentom najskuteczniejszych terapii, jeśli producent leku wskazanego w wykazie będzie ubiegał się o refundacje w ramach Funduszu Medycznego. Pierwszy raz na wykazie TLI zabrakło terapii hematoonkologicznych.
Panie Profesorze, wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, odkąd ta lista jest tworzona przez AOTMiT, zawsze wskazywał terapie hematoonkologiczne. Na ostatniej wąskiej liście, nie ma terapii dla wskazań hematologicznych. Czemu, Pana zdaniem, tak się stało?
Z jednej strony oczywiście można powiedzieć, że w ostatnim czasie refundacja objęła wiele nowych terapii. Dzięki czemu dostęp do nich w sposób oczywisty uległ polepszeniu. Z drugiej strony jednak należy zwrócić uwagę na fakt, że potrzeby terapeutyczne nie zostały jeszcze w pełni zaspokojone. Lista ta powinna zatem uwzględniać dostęp do terapii, które moim zdaniem mają charakter przełomowy. Najbardziej zaskakujący jest dla mnie brak nowych cząsteczek, szczególnie mam tu na myśli przeciwciała bispecyficzne.
Czy w szerokim wykazie cząsteczki, o których Pan Profesor wspomina, były wskazane przez AOTMiT?
Według mojej wiedzy zostały one wskazane w tzw. szerokim wykazie, dlatego właśnie tak dużym zaskoczeniem, a nawet rozczarowaniem jest dla nas ich brak na wąskiej liście TLI.
Wszyscy dobrze zaznamy powiedzenie, że „Apetyt rośnie w miarę jedzenia”. Dlatego warto, żebyśmy uświadomili sobie, jak to wygląda w praktyce. Wprowadzając nowe terapie, jesteśmy w stanie przedłużyć życie czy nawet wyleczyć bardzo dużą grupę chorych. Są jednak pacjenci, mówiąc kolokwialnie, nawrotowi, u których dochodzi do wznowy choroby lub oporni na leczenie. To właśnie oni stanowią tę wąską grupę, u której istnieje konieczność zastosowania jeszcze nowszych terapii. Ponieważ kolejne terapie są bardziej skutecznie, dzięki czemu jesteśmy w stanie wyleczyć czy znacząco przedłużyć życie większej ilości pacjentów, te grupy się zawężają. Zawsze jednak pozostaje wąska grupa pacjentów wymagających zastosowania najbardziej innowacyjnego leczenia. Stąd właśnie bierze się nasze rozczarowanie faktem braku cząsteczek hematoonkologicznych w tym zestawieniu.
Co dla polskich pacjentów oznacza brak nowych, dobrych i skutecznych cząsteczek. Pytam w kontekście tej grupy najbardziej potrzebujących, którzy przeszli jedno leczenie, może nawet mieli przeszczep szpiku, który został odrzucony?
Dla tych, nazwijmy je, najtrudniejszych przypadków nowoczesne terapie tak naprawdę są dziś niedostępne. Jest to leczenie bardzo kosztowne, a nieobjęte refundacją staje się w praktyce nieosiągalne dla tzw. przeciętnego człowieka.
Dla przykładu całkiem niedawno miałem okazję rozmawiać o tym problemie z kolegą z Czech. Tam dostęp do nowych technologii jest znacznie łatwiejszy i, co najważniejsze, znacznie szybszy. W Polsce te nowoczesne leki też się oczywiście pojawiają, ale niestety dzieje się to ze znacznym opóźnieniem. Oznacza to, że część pacjentów nie będzie miała szansy skorzystać z nowoczesnych terapii – po prostu nie zdążą. Dlatego właśnie uważam, że ich refundacja w Polsce powinna przebiegać szybciej, z całą świadomością tego, że nie są to terapie tanie i że nie jesteśmy w stanie sfinansować wszystkiego. Trzeba tu wybrać to, co rzeczywiście wydaje się być najbardziej obiecujące, przeprowadzić selekcje terapii tak, aby móc zaspokoić te najbardziej palące potrzeby. Na liście powinny zatem znaleźć się leki, które mają najlepsze wyniki badań, dając największą szansę na wyleczenie bądź przedłużenie życia.
Jakie grupy chorych hematologicznych dziś najpilniej potrzebują dostępu do nowoczesnych terapii?
Z mojego punktu widzenia na dziś tą najbardziej niezabezpieczoną i jednocześnie najpilniejszą grupą są chorzy z nawrotowym chłoniakiem grudkowym. To pacjenci, którzy przyszli mi do głowy jako pierwsi, dlatego że jest to choroba, która uchodzi za relatywnie łatwą do leczenia. W praktyce jednak nie zawsze jest to prawdą. Mamy sporą grupę pacjentów, którzy są po dwóch, trzech liniach leczenia i niestety okazuje się, że dostępne obecnie możliwości są już dla nich dalece niewystarczające.
Dlatego moim zdaniem są to chorzy, którzy mogliby skorzystać z dostępności do przeciwciał bispecyficznycznych. To taka technologia rozwijająca się nie tylko we wspomnianych już przeze mnie chłoniakach, ale też szpiczaku plazmocytowym i wielu innych chorobach.
To terapia angażująca do zwalczania choroby układ odpornościowy pacjenta. Jest ona nie tylko niezwykle interesująca z punktu widzenia jej mechanizmu, ale co najważniejsze, również niezwykle skuteczna. Znając tę terapię z badań klinicznych, mamy pełną świadomość jej skuteczności. Dlatego tak bardzo zależy nam na tym, aby znalazła ona swoje miejsce na liście refundacyjnej. Zarówno w chłoniaku grudkowym, jak i w szpiczaku plazmocytowym na horyzoncie pojawiają się już przeciwciała bispecyficzne, które działają zarówno u pacjentów chemioopornych, jak i tych, którzy mają nawrót choroby po kilku liniach leczenia.
Jakby miał Pan Profesor ocenić sytuacje pacjentów hematoonkologicznych w Polsce na dziś, to jaka byłaby to ocena?
Wiemy, że zmiany trwają już od jakiegoś czasu. Można też śmiało powiedzieć, że jeśli chodzi o hematoonkologię, to Minister Miłkowski naprawdę zrobił rewolucję.
Sytuacja pacjentów hematologicznych w Polsce jest dobra. Jeśli popatrzymy na to, jak w tej chwili wygląda w naszym kraju dostęp do terapii, to naprawdę nie ma na co narzekać. Oczywiście, o czym rozmawialiśmy wcześniej, chcielibyśmy, żeby pacjenci mieli dostęp do najnowocześniejszych terapii. Dlatego mimo, obiektywnie patrząc, dobrej sytuacji naszych pacjentów, wciąż nie jest tak, że nie ma już nad czym pracować.
Minister Miłkowski wykonał pracę, której nie udało się wykonać jego poprzednikom. Jako środowisko jesteśmy mu bardzo wdzięczni za te leki, które są dziś w programach lekowych dostępne, bo dzięki nim możemy ludzi leczyć w sposób nowoczesny.
Musimy jednak pamiętać o tym, że postęp w medycynie to proces ciągły. Medycyna ewoluuje, ciągle pojawiają się więc nowe cząsteczki. I choć, tak jak mówiłem, wraz z pojawieniem się coraz to nowszych i skuteczniejszych metod leczenia grupa pacjentów opornych, czy nawrotowych się zawęża, to ci, którzy znajdą się w tej wąskiej grupie, są niestety coraz trudniejsi do leczenia. Tych, mówiąc kolokwialnie, łatwiejszych pacjentów już wyleczyliśmy, właśnie tymi nowymi terapiami, które mamy dostępne.
Podejmując decyzje refundacyjne i biorąc pod uwagę wzgląd ekonomiczny budżetu państwa, można spojrzeć na to przez pryzmat mechanizmu ciągłego zawężania się wspomnianych grup pacjentów wymagających najnowocześniejszego leczenia. Dzięki wprowadzaniu nowych terapii te grupy stają się coraz mniej liczne, a zatem wprowadzając kolejne, budżet państwa nie ucierpi tak bardzo. Terapie, o których rozmawiamy, nie dotyczą ogromnych rzeszy ludzi. Jest to leczenie dla wybranych pacjentów najgorzej rokujących i opornych na leczenie dotychczasowymi terapiami.
Podsumowując, dziś jesteśmy zadowoleni z dostępności terapii, leczymy pacjentów tak jak w wielu krajach Europy, natomiast ciągle będę podkreślał, że nie jest to proces stały i zamknięty. Może się zatem okazać, że w ciągu sześciu miesięcy w niektórych obszarach znowu będziemy dalece odbiegać od europejskiego standardu leczenia. Warto też działać proaktywnie, tak aby pacjenci w Polsce nie musieli długo czekać na dostępność nowego leku. Żeby nowe terapie, stosowane już na całym świecie, były dostępne dla chorych również w naszym kraju.
Gdyby miał Pan określić priorytety refundacyjne na dziś, to co by to było?
Dobre pytanie. Myślę, że wróciłbym chyba do chorób szybko przebiegających. Patrząc po kolei, na dziś terapie w przebiegu białaczki ostrej mamy zapewnioną, przewlekłej białaczki szpikowej zapewnioną, przewlekłej białaczki limfocytowej.
Na pewno trzeba wskazać tu na terapie w szpiczaku, schematy trójlekowe i przeciwciało bispecyficzne, takie jak mosunetuzumab w leczeniu pacjentów opornych i nawrotowych. Mamy tu naprawdę dobre dane wskazujące wysoką efektywność leczenia. No i oczywiście terapie wielolekowe. To chyba takie trzy największe moim zdaniem priorytety, jak myślę. O terapii CAR-T nie mówię, rozumiem jej wysokie koszty.
Dziękujemy za rozmowę.
mch
Zobacz cała publikację: https://politykazdrowotna.com/artykul/innowacje-w-hematoonkologii/1073002
