To był WIELKI rok dla terapii genowej. Terapie genowe oferują możliwość trwałego wyleczenia szerokiego zakresu chorób dziedzicznych. W 2022 zatwierdzenia w tej dziedzinie objęły:
-
Skysona - terapia stosowana w leczeniu adrenoleukodystrofii mózgowej, rzadkiej choroby genetycznej występującej u chłopców, która powoduje gromadzenie się w mózgu długołańcuchowych kwasów tłuszczowych, wywołując ciężką niepełnosprawność lub śmierć. Terapia jest tworzona specjalnie dla każdego chorego, przy użyciu własnych komórek macierzystych krwi i dostarcza funkcjonalne kopie genu ABCD1 do komórek pacjenta. Terapia została stworzona przez firmę bluebird bio.
-
Zynteglo - stosuje się w leczeniu ß-talasemii, dziedzicznej choroby krwi, która powoduje, że organizm wytwarza mniej hemoglobiny. W celu wytworzenia terapii Zynteglo, komórki macierzyste pobrane z krwi pacjenta są modyfikowane za pomocą wektora wirusowego, który przenosi funkcjonalne kopie genu beta-globiny do komórek. Za stworzenie terapii odpowiada bluebird bio.
-
Hemgenix - jest stosowany w leczeniu hemofilii B. Jest to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z braku lub niedostatecznego poziomu IX czynnika krzepnięcia krwi. Hemgenix dostarcza działający gen białka czynnika IX wątroby, gdzie jest ono produkowane. Terapia została stworzona przez CSL Behring.
-
Adstiladrin - to pierwsza terapia genowa do leczenia raka pęcherza moczowego, stworzona przez firmę Ferring Pharmaceuticals.
W dziedzinie hematologii i onkologii w 2022 zatwierdzono:
-
Mitapivat (Pyrukynd) – aktywator kinazy pirogronianowej, zatwierdzony w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej
-
Niwolumab+relatlimab (Opdualag) – przeciwciała blokujące PD1 oraz LAG-3 w leczeniu nieoperacyjnego lub przerzutowego czerniaka
-
Tebentafusp (Kimmtrak) – bispecyficzne przeciwciało, skierowane przeciwko gp100 oraz CD3 w leczeniu przerzutowego czerniaka błony naczyniowej oka
-
Sutimlimab (Enjaymo) – przeciwciało monoklonalne hamujące składową C1 dopełniacza, stosowane w chorobie zimnych aglutynin
-
Pakrytynib (Vonjo) – inhibitor JAK2 oraz kinazy IRAK1 w leczeniu pierwotnej i wtórnej mielofibrozy średniego lub wysokiego ryzyka
-
Wutrisyran (Amvuttra) – cząsteczka siRNA przyłączająca się do materiału genetycznego komórek odpowiedzialnych za wytwarzanie transtyretyny i blokująca go, zatwierdzona w leczeniu polineuropatii wywołanej przez dziedziczną amyloidozę transtyretynową
-
Teklistimab (Tecvayli) – bispecyficzne przeciwciało ukierunkowane na T-CD3 oraz antygen dojrzewania komórek B, stosowany w leczeniu nawrotowego i opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego
-
Mosunetuzumab (Lunsumio) – humanizowane bispecyficzne przeciwciało anty-CD20/CD3 stosowane w leczeniu nawrotowego i opornego na leczenie chłoniaka grudkowego
-
Olutasidenib (Rezlidhia) – inhibitor IDH1 zatwierdzony w leczeniu ostrej białaczki szpikowej z mutacją IDH1
-
Tremelimumab (Imjudo) – przeciwciało anty-CTLA-4 stosowane w leczeniu nieoperacyjnego raka wątrobowokomórkowego (w połączeniu z durwalumabem)
-
Mirwetuksymab sorawtanzyny (Elahere) – koniugat przeciwciało-lek, zawierający przeciwciało skierowane przeciwko FR alfa połączone z inhibitorem mikrotubul, stosowane u pacjentek z nabłonkowym rakiem jajnika, jajowodu i pierwotnym rakiem otrzewnej z ekspresją receptora kwasu foliowego alfa (FR+)
-
Futibanitib (Lytgobi) – inhibitor kinazy FGFR-1 w leczeniu pacjentów z opornym, nieoperacyjnym wewnątrzwątrobowym rakiem dróg żółciowych z fuzją/ rearanżacją FGFR2
