Jak przypomina prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, w leczeniu ostrych białaczek limfoblastycznych, które w populacji dorosłych występują rzadziej, w ciągu ostatnich lat dokonał się istotny postęp.
9 nowych leków zarejestrowanych w USA, 6 w Europie. W Polsce dostępny jeden
Mamy dostęp do wielu nowoczesnych terapii, do przeciwciał monoklonalnych, do leczenia angażującego odpowiedź komórkową, do CAR-T dla chorych młodszych. W ostrej białaczce szpikowej, która jest białaczką dominującą, takiego postępu w zakresie dostępności terapii nie ma - podkreśla ekspertka.
Obecnie możemy wyróżnić kilkanaście podtypów ostrych białaczek szpikowych, co pozwala nam zrozumieć, dlaczego do tej pory wyniki leczenia nie satysfakcjonowały - dla całej tej zróżnicowanej grupy stosowany był jeden rodzaj konwencjonalnej chemioterapii - wskazuje prof. Wierzbowska.
Obecnie w USA zarejestrowano w ciągu ostatnich trzech lat 9 nowych leków do leczenia ostrych białaczek szpikowych, a w Europie - 6, z których tylko jeden, midostauryna, jest dostępny od maja w Polsce. Mamy tu zatem chyba największe opóźnienie, jeśli chodzi o choroby układu krwiotwórczego i chłonnego - ocenia specjalistka.
Terapia personalizowana. „To procentuje"
Tymczasem leki te powodują, że terapia ma charakter spersonalizowany. Przykładem może być wspomniana midostauryna, inhibitor kinazy FLT3, której mutacja jest bardzo niekorzystnym czynnikiem prognostycznym w ostrych białaczkach szpikowych - dotyczy to ok. 30 proc. chorych. Wyniki badań potwierdzają skuteczność dołączenia tego inhibitora do standardowej chemioterapii, co przekłada się wydłużenie całkowitego przeżycia - wyjaśnia.
Ale czekamy na refundację pięciu pozostałych leków zarejestrowanych w Europie, w tym gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych na ostre białaczki szpikowe z korzystnego rokowania, umożliwia uzyskanie wyleczenia u 75 proc. chorych. To zwiększenie szansę na wyleczenie o 21 proc. - zaznacza prof. Wierzbowska.
Druga całkowita remisja. „To warunek, aby można było wyleczyć tych pacjentów"
Jeśli chodzi o pacjentów z mutacją FLT3 rokowania są niekorzystne i pomimo terapii za pomocą midostauryny u znacznego odsetka tych chorych dochodzi do nawrotu. Nadal mamy szansę ich wyleczyć, ale warunkiem jest doprowadzenie ich do allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych, tj. uzyskanie drugiej całkowitej remisji choroby - wyjaśnia specjalistka.
Standardowa chemioterapia pozwala na uzyskanie remisji u 25-30 proc. chorych. Tymczasem jeden z nowych leków, gilteritinib, umożliwia to u ponad 50 proc. chorych - podkreśla.
„Nowe terapie trzeba wprowadzać od chwili rozpoznania"
Dla chorych starszych ogromny przełom dokonał się poprzez wprowadzenie do standardowego leczenia wenetoklaksu, co pozwoliło na uzyskanie remisji u blisko 65 proc. chorych. Standardowe dostępne opcje umożliwiają remisję u maksymalnie 30 proc. chorych - zauważa.
Co ważne, nowe terapie powinny być wprowadzane już od momentu rozpoznania białaczki, od pierwszej linii leczenia, do czego obligują nas europejskie wytyczne - przypomina.
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji „Hematoonkologia" w ramach XVII Forum Rynku Zdrowia.
Autorka: Iwona Bączek
Źródło: Rynek Zdrowia
