W ostatnich latach nastąpiła znacząca poprawa w dostępie refundacyjnym do skutecznych terapii przewlekłej białaczki limfocytowej - mówi dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia.
Wskazuje, że w styczniu 2019 r. został zrefundowany wenetoklaks dla pacjentów z mutacją TP53 lub delecją 17p, którzy przestali odpowiadać na ibrutynib, a od listopada 2019 r. - wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem w terapii chorych bez i z delecją 17p lub/i mutacją TP53. Od stycznia 2021 r. refundowany jest ibrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez delecji 17p lub mutacji TP53.
Warto iść z postępem
Trzeba powiedzieć, że wszystkie leki, o które postulowała Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych w ciągu ostatnich trzech lat zostały zrefundowane, choć nasze listy dotyczące potrzeb i zmian w programach lekowych nie były krótkie. Dzięki partnerskiej współpracy z ministrem Maciejem Miłkowskim i jego zespołem udało się zrealizować potrzeby refundacyjne wielu grup pacjentów onkologicznych - dodaje Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Jak ocenia dr Gierczyński, stosowanie coraz skuteczniejszych terapii przeciwnowotworowych - w tym terapii ograniczonych w czasie - w pierwszych liniach terapii nie tylko poprawia efekty kliniczne terapii, ale również zwiększa jej efektywność z perspektywy systemowej.
System opieki zdrowotnej skoncentrowany na wartościach stanowi iloraz wyniku zdrowotnego oraz nakładów poniesionych na jego osiągnięcie. Również w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej wytyczne kliniczne rekomendują stosowanie skutecznych terapii w pierwszej linii leczenia, aby dać pacjentowi najwięcej szans na sukces terapeutyczny - zaznacza ekspert.
Terapie ograniczone w czasie są niekwestionowanym postępem w onkohematologii. Wykazują się wysoką skutecznością (wynikiem zdrowotnym), przy pełnej przewidywalności kosztów, w ściśle zdefiniowanym czasie terapii. Przykładem terapii ograniczonych w czasie mających zastosowanie w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej są terapie: dwuletnia - wenetoklaks z rytuksymabem (VenR) oraz jednoroczna - wenetoklaks z obinutuzumabem (VenO) - wyjaśnia dr Gierczyński.
Nowy schemat leczenia
Terapia dwuletnia VenR jest już refundowana w drugiej linii leczenia u pacjentów opornych i nawrotowych z przewlekłą białaczką limfocytową. Obecnie klinicyści i pacjenci oczekują na refundację wenetoklaksu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia PBL - schematu leczenia stosowanego przez okres 1 roku - dodaje.
Jak przypomina, w marcu 2020 roku wenetoklaks został zarejestrowany w Unii Europejskiej do stosowania w terapii skojarzonej z obinutuzumabem w I linii leczenia PBL - bez ograniczeń co do stanu ogólnego oraz zaburzeń cytogenetycznych.
Jest to szczególnie ważne, gdyż przy stosowaniu dotychczasowego schematu postępowania (obinutuzumab oraz chlorambucyl) 20-30% chorych nie uzyskuje odpowiedzi na leczenie, a 50% uzyskuje tylko odpowiedź częściową. Dodanie wenetoklaksu do obinutuzumabu prowadzi do istotnego statystycznie wydłużenia przeżycia wolnego od progresji oraz zwiększenia odsetka pacjentów uzyskujących odpowiedź na leczenie, w tym odpowiedź całkowitą oraz negatywizację choroby resztkowej - podkreśla dr Gierczyński.
W warunkach polskich schemat złożony z wenetoklaksu i obinutuzumabu, jeżeli zostanie refundowany w ramach programu lekowego, będzie stanowić preferowaną terapię, ponieważ przyczyni się do uzyskania większych korzyści zdrowotnych przy niższych kosztach. Terapia VenO trwająca 1 rok i zastosowana w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej zagwarantuje lepsze wyniki zdrowotne w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) i przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) oraz wydłużenie czasu do następnej terapii (TTNT) nawet do 4 lat - ocenia ekspert.
Perspektywa systemu, perspektywa pacjenta
Wyjaśnia, że z perspektywy systemowej przekłada się to na oszczędności w zakresie braku konieczności stosowania terapii drugoliniowych przez okres czterech lat, zmniejszenie liczby hospitalizacji oraz utrzymanie wysokiej jakości życia pacjenta. Jednocześnie daje płatnikowi publicznemu gwarancję zdefiniowania konkretnego budżetu na leczenie schematem jednorocznym - VenO.
Argument oszczędności budżetu NFZ wynikających z odsunięcia w czasie konieczności finansowania terapii w zakresie drugiej linii leczenia jest nie do przecenienia w kontekście refundacji terapii ograniczonych w czasie stosowanych w I linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Natomiast dla pacjenta, który ma za sobą roczny cykl leczenia wenetoklaksem z obinutuzumabem, świadomość życia przez cztery lata w dobrym zdrowiu bez konieczności stosowania terapii jest bezcenna, gwarantując mu wysoką jakość życia - podkreśla dr Gierczyński.
Jak pacjenci oceniają możliwość zastosowania terapii celowanych z ograniczonym czasem podawania już w pierwszej linii leczenia?
Czas podawania wenetoklaksu z obinutuzumabem jest jeszcze krótszy, bo ograniczony tylko do jednego roku. Oznacza to ogromną korzyść dla jakości życia, zwłaszcza starszych pacjentów z wielochorobowością, a takimi w większości są chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową - mediana wieku przy rozpoznaniu PBL wynosi 67-73 lata - przypomina Aleksandra Rudnicka.
Korzyści są ewidentne
Korzyść ta będzie jeszcze większa, jeśli pacjenci dostaną lek w pierwszej linii leczenia. Po pierwsze dlatego, że - jak to potwierdzają badania - w pierwszej linii należy stosować najlepsze, najbardziej skuteczne dostępne leczenie. Nowotwór jest wówczas najbardziej podatny na terapię, można go w największym stopniu zniszczyć i nie dopuścić do powstania przerzutów czy kolejnych mutacji - zaznacza rzeczniczka PKPO.
Po drugie podając pacjentowi w pierwszej linii terapię celowaną zamiast wyniszczającej cały organizm chemioterapii, zapewniamy lepsze rokowanie i skuteczniejsze leczenie. To ewidentna korzyść dla pacjentów, dlatego umożliwienie tej terapii w pierwszej linii, na początek dla wąskiej grupy pacjentów zmagających się też z innymi chorobami, jest bardzo potrzebne - argumentuje Aleksandra Rudnicka.
Poza tym, że mamy na uwadze przede wszystkim dobro pacjenta, to w przypadku terapii skojarzonej wenetoklaksu z obinutuzumabem, w dialogu z ministrem mamy też kartę przetargową w postaci niezaprzeczalnej korzyści ekonomicznej tej terapii. Jest to leczenie ograniczone w czasie, trwające jeden rok, a zatem nieobciążające systemu wieloletnim ponoszeniem kosztów leczenia pacjenta terapią, która - jak inne nowoczesne leki - nie jest przecież tania - podsumowuje.
Źródło: Rynek Zdrowia
Fot.: Rynek Zdrowia
