Firma Novartis ogłosiła, że w opublikowanym Obwieszczeniu Ministra Zdrowia z dnia 21 kwietnia 2021 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, uwzględniony został produkt leczniczy midostauryna. Lista obowiązywać będzie od 1 maja br.
Midostauryna to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu osób dorosłych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML), nowotworem złośliwym krwinek białych. Stosuje się go na początku leczenia z innymi lekami przeciwnowotworowymi (chemioterapia)
i samodzielnie po zakończeniu chemioterapii, jeżeli pacjent reaguje na leczenie. Lek podaje się jedynie wtedy, gdy AML jest związana ze zmianą genetyczną zwaną mutacją FLT3. Midostaurynę stosuje się także samodzielnie u osób dorosłych z następującymi zaburzeniami pewnego rodzaju krwinek białych znanych jako mastocyty: agresywną mastocytozą układową, mastocytozą układową z nowotworem układu krwiotwórczego lub białaczką mastocytarną.
Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia od 1 maja br. midostauryna będzie refundowana
w dwóch wskazaniach: w leczeniu nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej FLT3+ oraz zaawansowanej mastocytozy układowej.
U pacjentów z AML stosujących midostaurynę zaobserwowano zmniejszone o 23% ryzyko zgonu i zmniejszone o 32% ryzyko nawrotu choroby. Stosowanie leku istotnie wydłuża czas wolny od progresji choroby (ang. DFS – disease free survival), przeżycie wolne od zdarzeń (ang. EFS – event free survival). Zwiększa również odsetek uzyskiwanych kompletnych remisji (ang. CR – complete remission). W leczeniu zaawansowanej mastocytozy układowej midostauryna odznacza się udowodnioną skutecznością i pozytywnym wpływem na jakość życia pacjenta. 60% pacjentów uzyskało odpowiedź na leczenie oraz poprawę poszczególnych parametrów klinicznych: u 78% pacjentów nastąpiła redukcja odsetka mastocytów w szpiku kostnym oraz stężenia tryptazy w surowicy krwi, u 77% pacjentów nastąpiło zmniejszenie objętości śledziony.
Ostra białaczka szpikowa
Ostra białaczka szpikowa (ang. AML, acute myeloid leukemia) stanowi ok. 80% wszystkich zachorowań na ostre białaczki wśród dorosłych. Każdego roku w Polsce zapada na nią ok. 700 dorosłych osób. Choroba dotyka głównie ludzi starszych – średni wiek pacjentów wynosi 67 lat. AML charakteryzuje się dużą heterogennością, co oznacza, że pomimo podobnego obrazu klinicznego jest to grupa białaczek o różnym pochodzeniu oraz przebiegu. W wielu przypadkach u pacjentów wykrywane są mutacje, które powodują niekontrolowane namnażanie się blastów. Najczęściej są to zmiany w genie FLT3 (37%). Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego. Nieleczona może spowodować śmierć chorego w ciągu kilku tygodni.
Mastocytoza układowa
Mastocytoza to grupa rzadkich chorób wynikających z nadmiernego wytwarzania mastocytów, znanych też jako komórki tuczne. Mastocytoza układowa (ang. systemic mastocytosis, SM) występuje u około 5–10 przypadków na 1 mln populacji rocznie. W przebiegu mastocytozy układowej komórki tuczne gromadzą się w różnych narządach organizmu. Najczęściej spotykane są w narządach takich jak skóra, szpik, wątroba, śledziona i węzły chłonne. Gromadzące się komórki tuczne prowadzą do upośledzenia funkcjonowania narządów.
Więcej informacji o midostaurynie znajdą Państwo na stronie internetowej novartis.com.
Źródło: Materiały prasowe firmy Novartis
