Zwiększenie dostępności do nowych leków
Corocznie rejestrowanych jest w Europie kilka nowych cząsteczek w różnych wskazaniach hematoonkologicznych. Dzięki postępowi w tej dziedzinie chorzy na nowotwory hematologiczne mają szanse nie tylko na osiągnięcie remisji choroby, wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby i wydłużenie całkowitego przeżycia, ale również na dalsze aktywne życie zawodowe i rodzinne. Dlatego też najważniejsze wyzwania dla polskiej hematoonkologii to przede wszystkim zwiększenie dostępności do nowych leków. W ostatnim czasie polscy pacjenci uzyskali możliwość terapii w ramach programów lekowych pięcioma nowymi lekami. W październiku 2018 roku minister zdrowia wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji pomalidomidu dla chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, u których stosowano uprzednio co najmniej dwa schematy leczenia, obejmujące zarówno lenalidomid, jak i bortezomib. Na grudniową listę refundacyjną został wprowadzony wenetoklaks dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z obecnością delecji 17p lub mutacji genu TP53, u których nie powiodła się terapia ibrutynibem. Z kolei lipiec 2019 roku przyniósł trzy długo wyczekiwane leki – daratumumab i karfilzomib dla chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego oraz blinatumomab dla chorych z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. Blinatumomab, bispecyficzne przeciwciało monoklonalne anty-CD19/CD3, można stosować u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną B komórkową bez obecności genu BCR-ABL i/lub chromosomu Filadelfia, którzy nie uzyskali remisji hematologicznej po leczeniu indukującym remisję lub u pacjentów, u których stwierdzono wznowę choroby. Leczenie blinatumomabem może obejmować maksymalnie 2 cykle i ma stanowić swoisty „pomost” do wykonania przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). Pomimo zwiększenia w ostatnich miesiącach dostępności do nowych terapii, potrzeby refundacyjne w polskiej hematoonkologii są nadal duże. Najpilniejsze z nich obejmują ponatynib u chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną z chromosomem Filadelfia, obinutuzumab u chorych na chłoniaka grudkowego zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i u chorych z nawrotem lub opornością choroby, ibrutunib i lenalidomid u chorych na opornego lub nawrotowego chłoniaka z komórek płaszcza, czy midostaurynę u chorych na ostre białaczki szpikowe z obecnością mutacji w genie FLT3 w ramach pierwszej linii leczenia. Niezwykle pilną potrzebą jest także rozszerzenie obecnych wskazań refundacyjnych dla ibrutynibu i wenetoklaksu, tj. możliwość zastosowania tych leków u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez obecności delecji 17p lub mutacji genu TP53, którzy mają nawrót choroby lub są oporni na immunochemioterapię. Nie sposób również nie wspomnieć o potrzebie dostępu do najnowszej technologii w hematoonkologii, czyli o komórkach CAR-T. W 2018 roku European Medicines Agency (EMA) zarejestrowała dwa leki, tj. Tisagenlecleucel (Kymriah) i Axicabtagene ciloleucel, „axi-cel” (Yescarta). Pierwszy z nich ma wskazania do leczenia dzieci i młodych dorosłych (wiek 3–25 lat) z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, którzy są oporni na leczenie lub mają drugi bądź kolejny nawrót choroby. Z kolei „axi-cel” ma rejestrację dla dorosłych chorych na agresywne chłoniaki z dużych limfocytów B z niepowodzeniem po co najmniej dwóch wcześniejszych liniach leczenia.
Zmiany organizacyjne i systemowe
Wśród zmian organizacyjnych i systemowych, jest potrzeba – zgodnie z zaproponowanym projektem Krajowej Sieci Onkologicznej – wpro-wadzenia referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w ramach województw, tak aby pacjenci wymagający zastosowania bardziej zaawansowanych procedur medycznych byli kierowani do ośrodka/ośrodków o najwyższym poziomie referencyjnym, a chorzy nie wymagający intensywnej chemioterapii mogli być leczeni w ośrodku/ ośrodkach o niższym poziomie referencyjnym, jak najbliżej miejsca zamieszkania. W tym roku w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) rozpoczęły się prace nad zdefiniowaniem referencyjności ośrodków hematologicznych. Projekt zakłada wprowadzenie trzech poziomów referencyjnych, tj. podstawowego, specjalistycznego i wysokospecjalistycznego. Kolejnym ważnym zadaniem jest opracowanie modelu kompleksowej i koordynowanej opieki specjalistycznej (KOS-HEM) w oparciu o tzw. ścieżki pacjentów. Kluczowym elementem KOS-HEM ma być koordynacja całościowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym, począwszy od diagnostyki, indywidualnego planu leczenia i jego realizacji poprzez świadczenia wspomagające, takie jak lekarskie konsultacje specjalistyczne, konsultacje psychoonkologiczne, porady dietetyczne, rehabilitację i leczenie bólu. Konieczne jest również wprowadzenie zmian w obowiązującym pakiecie onkologicznym, tak aby go bardziej przystosować do realiów diagnostyki hematoonkologicznej, oraz koordynacja świadczeń w ramach obowiązujących programów lekowych i odpowiednia wycena tzw. ryczałtów diagnostycznych, w celu zapewnienia właściwego monitorowania efektów leczenia.
Ważnym wyzwaniem organizacyjnym jest zwiększenie liczby ośrodków hematologicznych w Polsce, gdyż jak pokazują „Mapy potrzeb zdrowotnych” obłożenie łóżek hematologicznych przekracza 100%! Nie można również zapomnieć o konieczności doposażenia istniejących klinik i oddziałów hematologicznych w sprzęt do diagnostyki i leczenia nowotworów, tak aby utrzymywać wysoki poziom świadczeń zdrowotnych. Oczywiście nie będzie możliwe zwiększenie dostępności do diagnostyki i leczenia hematoonkologicznego bez zwiększenia liczby hematologów. Obecnie wskaźnik dla Polski wynosi 1,2 hematologa na 100 tys. mieszkańców i jest on dużo niższy niż w innych krajach europejskich. Rekomendowany wskaźnik powinien przekraczać 2 hematologów/100 tys. mieszkańców.
Przedstawione powyżej zagadnienia z obszaru refundacyjnego i organizacyjno- systemowego stanowią zapewne niemałe wyzwania, a ich realizacja, w mojej opinii, jest kluczowa dla poprawy diagnostyki i leczenia pacjentów hematoonkologicznych oraz dla dalszego rozwoju hematologii w Polsce.
Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda
Źródło: www.pkopo.pl
Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda jest konsultantem krajowym w dziedzinie hematologii i dyrektorem Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Posiada specjalizacje z chorób wewnętrznych, hematologii i transplantologii klinicznej. Jest autorem ponad 140 prac oryginalnych, poglądowych i rozdziałów do podręczników. Wspiera organizacje chorych na nowotwory krwi, jest naszym partnerem w tworzeniu jak najlepszej, kompleksowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym.
