Obecne zagadnienia oceny technologii medycznych wykorzystywanych w hematologii omówił dr Wojciech Matusewicz, szef AOTMiT. Po zagadnieniach najważniejszych medycyny personalizowanej, czyli celowego podejścia do profilaktyki, diagnostyki i leczenia opartego na specyficznym profilu genetycznym jednostki, analizował priorytety Polskiej Koalicji na rzecz Medycyny Personalizowanej (potrzeba zmian prawnych, lepszego monitorowania efektów leczenia) oraz rolę nowych cząsteczek w chorobach krwi (w latach 2013-2014 FDA zarejestrowało 156 leków, z których 20 proc. stanowiły terapie personalizowane). Leki immunomodulujące, nowe leki w OBS, inhibitory metylotransferazy DNA, genetycznie zmodyfikowane limfocyty T ukierunkowane na receptor swoisty dla komórek nowotorowych CAR, opracowanie leku dla mutacji T315I genu BRC-ABL, genu JgVH i związanych z tym terapii celowanych (inhibitory kinaz tyrozynowych, przeciwciała monoklonalne). W konkluzji podkreślił, że w systemie powinny się znaleźć środki na badania cytologiczne i genetyczne, w tym zaś celu weryfikacji wymaga koszyk świadczeń gwarantowanych.
Do obecnej sytuacji przeszczepiania komórek krwiotwórczych w Polsce odniósł się szef POLTRANSPLANTU prof. Roman Danielewicz. Omówił organizację systemu medycyny transplantacyjnej, jej regulacje prawne. Jest 19 klinik transplantacyjnych, 15 ośrodków dawców szpiku, 7 ośrodków dobierających (BMDW I WMDA). W marcu 2016 r. POLTRANSPLANT odnotował w Centralnym Rejestrze Ośrodków Dawców Szpiku (3. rejestr w Europie, 6. na świecie) ok. 1 mln dawców i potencjalnych dawców szpiku. Koordynują dawców ośrodki Narodowego Programu Rozwoju Medycyny Transplantacyjnej. Około ¾ dawców pochodzi z ośrodka DKMS Polska a ¼ z pozostałych, głównie RCKiK-i. Zwiększa się liczba aktywnych dawców szpiku, przeszukań i dotypowań. Łączna liczba pobrań od dawców niespokrewnionych - 1151; pobrania dla biorców krajowych wykonują ośrodki pobierająco-poszukujące. Najwięcej procedur doboru dawców w pełni zgodnych wykonało laboratorium Medigen (w porównaniu z IHiT i DCTK). Udało się zwiększyć do 60 proc. liczbę polskich dawców dla polskich biorców. W podsumowaniu prof. Danielewicz podkreślił, iż Centralny Rejestr Niespokrewnionych Potencjalnych Dawców Szpiku jest liczącym się zasobem dawców współpracującym z WMDA, BMDW i innymi rejestrami na świecie. Zasoby CRNPDSzKP pozwalają na pozyskiwanie większości materiału do przeszczepiania w naszym kraju od dawców polskich, zaś jego system organizacyjny wymaga dalszej rozbudowy i usprawnienia, w tym zakresie działania systemu informatycznego oraz stworzenia możliwości organizacyjno-finansowych dla współpracy z rejestrami światowymi.
Aktualne regulacje prawne istotnie dla lekarzy hematologów omówiła mec. Paulina Kieszkowska-Knapik. Przepisy prawa nieustannie się zmieniają, są wciąż nowelizowane - podkreśliła. Aktualnie “na stole” leży nowela 75+ zmieniająca ustawę o świadczeniach (POZ dla osób nieubezpieczonych) i ustawę o refundacji (zespoły ds. dalszych zmian ustawy refundacyjnej i prawie farmaceutycznym). Na razie nie ustalono kryteriów dla priorytetów (jakie grupy terapeutyczne będą brane pod uwagę) na liście leków ustawowo dostępnych dla tych osób. Projekt ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej gwarantuje obywatelom to, co zostało zaproponowane w koszyku świadczeń – warte uwagi są kwestie dotyczące systemu Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych RDTM (nowelizacja ma dotyczyć różnych technologii medycznych, nie zaś wyłącznie leków). W RDTM brakuje zapewnienia indywidualnego trybu finansowania leków nieobjętych refundacją, zbyt krótki jest okres zgód na terapie. Zmianie powinno ulec finansowanie leków poza wskazaniami refundacyjnymi.
Zmiana ustawy o działalności leczniczej to polityczna deklaracja, że wszelkie podmioty lecznicze nie będą mogły zarobkować, odrzuca więc tych, którzy chcieliby zainwestować w Polsce w zdrowie. Ustawa o POZ zakłada, że będą mogły być leczone także osoby nieubezpieczone. Kilka zespołów pracuje nad dużą reformą ustawy refundacyjnej i farmaceutycznej – oraz nad projektem flagowym – likwidacją NFZ, co wymagać będzie nie lada wysiłku intelektualnego, by nie naruszyć istniejącej układanki innych podmiotów w systemie. Ustawa przenosi taryfikację świadczeń z AOTMiT (będzie jedynie wypowiadał się merytorycznie) do MZ, to ono będzie ustalało taryfy świadczeń. Wprowadza przymus przekazywania przez świadczeniodawców danych do ministra zdrowia, który będzie ustalał taryfy świadczeń i w swoich rozporządzeniach przekształcał koszyk świadczeń. Daje mu uprawnienia do zmiany technologii medycznej (do tych prac nie jest zaproszone środowisko medyczne jako gracz czy dyskutant). Wprowadzono zmianę definicji programu lekowego (doprecyzowano wskazania). Odblokowane zostaną zgody na refundację importu docelowego, co umożliwi “rozgrupowanie” leków do osobnych grup limitowych jako element RSS. Stworzy to ratunkowy dostęp do technologii medycznych, w miejsce terapii niestandardowych, na razie nie precyzuje się dla kogo i w jakim przypadku. To dobra idea, choć środki na jej realizację (przewidziane w podbudżecie) są niewielkie. Przyczyna, na podstawie której będzie można wnioskować o lek, to m.in. wykorzystanie wszelkich innych dostępnych metod (bez sprecyzowania, co to znaczy), nie jest jasne, czy to będzie brane pod uwagę, jeśli pacjent nie będzie mógł tych metod wykorzystać ze względu na swoje właściwości medyczne. Czy “ratowanie zdrowia” będzie wystarczającym powodem (a nie “ratowanie życia”, bo część leków tego nie czyni). Projekt ustawy zakłada, że jeśli lek jest tani, to decyzja zostanie wydana bez problemu, jeśli zaś drogi, będzie wymagać opinii AOTM. Jeżeli będzie ona pozytywna, to zgoda na leczenie będzie uzależniona od tego, czy firma w 60 dni zgłosi wniosek refundacyjny. W rzadkich chorobach, w rzadkich ratujących życie sytuacjach to nie zadziała – przestrzega pani mecenas. Projekt jest po konsultacjach społecznych, będzie jeszcze dyskutowany w Sejmie. Na plus za nim przemawia to, że w ogóle pojawił się taki pomysł, w miejsce dawnych terapii niestandardowych. Mec. Knapik podkreśliła brak udziału pacjenta w całej procedurze.
W planach MZ jest likwidacja NFZ, być może kontraktowanie przejmą wojewodowie, ale ponieważ są oni właścicielami różnych szpitali, powstanie wówczas podstawowy konflikt interesów.
Nowelizacja ustawy o działalności leczniczej przewiduje odejście od przekształceń szpitali w spółki, nie przewiduje zmian co do sposobu finansowania deficytów szpitali (samorządy zapłacą szpitalne długi?). Planowane są zmiany w pakiecie onkologicznym (ogólna redukcja informacji DiLO). Kwestia refundacji ma algorytm: badanie wniosku, określenie zakresu programu lekowego, ocena technologii medycznych HTA (health technology assessment) przez AOTM, komisja ekonomiczna, w przypadku decyzji odmownej w I I II instancji ze strony MZ, sądowa jej kontrola przez sąd administracyjny. Jeśli dany lek nie ma alternatywy medycznej, negocjacje będą prowadzone do skutku. Problem jest to, że te leki często “tylko” przedłużają życie, a nie leczą.
