To one bowiem mają poszerzać zakres wiedzy medycznej o kwestie interesujące lekarzy i ich pacjentów, wynikłe z codziennej praktyki. Z definicji są niekomercyjne, w odróżnieniu od badań firm farmaceutycznych, które sponsorują badania kliniczne nastawione przede wszystkim na komercjalizację wyników. Badania z inicjatywy badacza umożliwiają też konfrontowanie w rzeczywistości klinicznej własnych idei powstałych w eksperymencie w laboratorium, bez nich nie ma postępu w medycynie - wyjaśnił prof. Krzysztof Giannopoulos.
Praktyczną stronę organizacji badań ISS w Polsce i za granicą omówili dwaj wybitni badacze - aspekty praktyczne prof. Jan Walewski na przykładzie kierowanych przez siebie badań PLRG-4 i PLRG-8, zaś zasady ich prowadzenia w Stanach Zjednoczonych prof. Andrzej Jakubowiak z University of Chicago Medical Center. Wiedzą z zakresu prawa i zarządzania badaniami klinicznymi od strony organizacyjnej i biznesowej podzielili się zaproszeni specjaliści.
Problem badań ISS jest ważny - tłumaczył prof. Krzysztof Giannopoulos - ponieważ większość zaleceń leczniczych, jeśli nie w pierwszej, to w kolejnych liniach terapii przewiduje włączenie pacjenta do badania klinicznego, gdy aktualnie proponowane leczenie jest niesatysfakcjonujące dla lekarza i nieefektywne dla pacjenta. W Polsce w onkohematologii trzeciej linii leczenia żadnego standardu już nie ma! Wtedy powinniśmy próbować innej terapii, testując ją pod nadzorem naukowym, z udziałem mocnego wsparcia akademickiego, w ramach określonych faz badań przedklinicznych, klinicznych, by uniknąć dopuszczania osób, które by chciały na tym zrobić biznes czy proponowały leki o niesprawdzonym działaniu. W Niemczech są propozycje w 4., 5. linii leczenia, u nas ze względu na brak finansowania co najwyżej wracamy do starych leków, próbujemy ich połączeń itp. Aktualnie - na poziomie narodowym konieczność badań ISS dostrzegło już Ministerstwo Nauki i Narodowe Centrum Badań i Rozwoju, na poziomie UE spodziewamy się wsparcia na lata 2014 - 2020. Pasjonująca perspektywa - móc wykorzystać różne możliwości finansowania, nie tylko ze strony firm farmaceutycznych, ale też ze źródeł krajowych i unijnych.
W Europie ułatwienia dla badań akademickich są ograniczone, w Polsce są ograniczone jeszcze bardziej - sądzi, odnosząc się do dotychczasowych realiów, Mariusz Olejniczak, Dyrektor Zarządzający Assign Clinical Research Poland, członek Zarządu Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce (GCPpl). Jesteśmy jednym z nielicznych krajów, w których sponsor akademicki ma obowiązek dostarczenia leku, co niezmiernie podraża koszty. Da się uzyskać finansowanie leku od firmy farmaceutycznej czy w postaci polskiego grantu, ale nie jest to łatwe i jest jednym z powodów, dla których w Polsce badań akademickich jest tak mało.
Jednak wiele możemy zrobić sami - skomentował prof. Sebastian Giebel, prezes PLRG. Głównym motorem organizacji badań ISS jest entuzjazm badacza - podkreślił optymistycznie. To, na co musimy mieć pieniądze, to rejestracja badań, ubezpieczenie i wizyty monitorujące.
Chcielibyśmy być partnerami grup europejskich prowadzących badania ISS - powiedział prof. Krzysztof Jamroziak. Mamy motywację, mamy organizację - grupę PMC, mogącą być sponsorem. A także tradycję w polskiej hematologii. Dwa znaczące przykłady badań akademickich w ramach LRPG i PALG to badania prof. Tadeusza Robaka nad białaczką limfocytową, które wprowadziły do leczenia kladrybinę, oraz badania w ostrej białaczce szpikowej prof. Hołowieckiego, które wprowadziły daunorubicynę z cytarabiną w schemacie z kladrybiną do złotego standardu amerykańskiej organizacji NCCN, dając im najwyższy poziom referencyjności. Poznawszy problemy, głównie prawne, administracyjne i finansowe, związane z organizacją badań ISS, by móc je razem skutecznie pokonywać, będziemy mobilizować i konsolidować nasze środowisko. Że to realne, świadczy burzliwa dyskusja uczestników warsztatów - podkreślił dr Dominik Dytfeld.
Zdaniem prof. Andrzeja Jakubiowiaka silna grupa tworząca Polskie Konsorcjum Szpiczakowe - entuzjastycznie nastawieni, utalentowani lekarze - to właściwi ludzie we właściwym miejscu i czasie. Praktyczne wyniki dziś podjętych przez nich badań ISS otrzymają za około 5 lat - równolegle osiągając optimum swego rozwoju naukowego! Dobre badanie to oryginalny i ważny pomysł. W Stanach łatwiej jest zacząć go realizować, ale to nie przesądza o powodzeniu. Polska zaś jest skuteczniejsza w rekrutowaniu chorych do badań klinicznych! - podsumował.
Polskie Konsorcjum Szpiczakowe (Polish Myeloma Consortium – PMC) jest organizacją, którego ma stanowić ponadinstytucjonalną platformę do incjowania, planowania,
realizacji prospektywnych badań klinicznych oraz biologicznych dotyczących szpiczaka plazmocytowego. PMC jest odpowiedzą na zapotrzebowanie środowiska naukowego hematologów, onkologów, a także biologów, by z wykorzystaniem krajowego zaplecza badawczego stworzyć formalne możliwości prowadzenia międzyośrodkowych badań klinicznych i przedklinicznych, mające duży wkład w postęp wiedzy z zakresu biologii i leczenia szpiczaka plazmocytowego. PMC powstało w styczniu 2014 roku. W skład Zarządu wchodzą: dr Dominik Dytfeld z Poznania, prof. Krzysztof Giannopoulos z Lublina, dr hab. Krzysztof Jamroziak z Warszawy, prof. Tomasz Wróbel z Wrocławia.
