Tregzi nie jest klasycznym lekiem immunosupresyjnym, lecz zaawansowanym, komórkowym produktem terapeutycznym. Stanowi on precyzyjnie skomponowany preparat pobrany z krwi obwodowej dawcy zgodnego w zakresie 8/8 antygenów HLA (spokrewnionego lub niespokrewnionego). Składa się z oczyszczonych krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych (HSPC), limfocytów T regulatorowych (Treg) oraz konwencjonalnych limfocytów T (Tcon). Zastosowanie takiej konstrukcji ma na celu proaktywne indukowanie tolerancji immunologicznej w kluczowym okresie rekonstytucji układu krwiotwórczego pacjenta.
Badanie kliniczne PRECISION-T, którym objęto 187 dorosłych chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, dostarcza bezpośrednich dowodów na skuteczność tego rozwiązania. Po roku od transplantacji aż 78% pacjentów otrzymujących Tregzi przeżyło bez objawów przewlekłej GvHD, w porównaniu do 38,4% w grupie poddanej standardowej procedurze przeszczepienia.
Istotnej redukcji uległa również częstość występowania najcięższych postaci choroby – ciężka cGVHD rozwinęła się jedynie u 12,6% chorych leczonych nową metodą w zestawieniu z 44% w ramieniu kontrolnym. W praktyce klinicznej oznacza to możliwość uchronienia znacznej grupy pacjentów przed koniecznością stosowania przewlekłej immunosupresji, co bezpośrednio wpływa na powrót do prawidłowego funkcjonowania.
Profil bezpieczeństwa Tregzi pozostaje w pełni spójny ze standardowym przebiegiem allo-HSCT, a najczęściej obserwowanym powikłaniem w badaniu były spodziewane infekcje. Co ważne dla ośrodków transplantacyjnych, nie odnotowano ciężkich reakcji związanych z samą infuzją preparatu ani przypadków pierwotnego odrzucenia przeszczepu (ang. graft failure) w badanym okresie. Dowodzi to, że terapeutyczna manipulacja składem komórkowym, polegająca na zwiększeniu puli limfocytów Treg, pozwala na bezpieczne modulowanie tolerancji immunologicznej bez utraty potencjału do prawidłowego wszczepienia.
Decyzja FDA, podparta przyznaniem statusu leku sierocego (Orphan Drug) oraz zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT), utwierdza rosnącą rolę inżynierii komórkowej w hematoonkologii. Wyzwaniem organizacyjnym pozostaje wymóg optymalnego doboru dawcy oraz konieczność zaawansowanego przetwarzania materiału komórkowego, co początkowo może wpływać na powszechną dostępność tej metody. Pomimo to, Tregzi stanowi niezwykle obiecujące narzędzie dające nadzieję, że w przyszłości przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi przestanie być traktowana jako nieodłączne ryzyko procedury allo-HSCT, a stanie się powikłaniem skutecznie kontrolowanym u większości pacjentów.
