Prof. Agnieszka Wierzbowska: "Za nami pierwszy dzień V Międzynarodowej Konferencji Hematologia Kliniczna i Doświadczalna. Był to dzień, który obfitował w znakomite wykłady dotyczące ostrej białaczki szpikowej. Prof. George Vassiliou przedstawił najnowocześniejsze dane dotyczące klonalnej hematopoezy o nieznanym znaczeniu i jej wpływu na potencjalny rozwój ostrej białaczki szpikowej, ale również nowotworów mieloproliferacyjnych, a także zwiększone ryzyko innych nowotworów. Jest to fascynujący temat, który bardzo dynamicznie się rozwija i zapewne najbliższa wiedza będzie podstawą pewnego przełomu, który się dokona w najbliższych latach i będziemy wiedzieć, czy można odwrócić zdarzenia klonalnej hematopoezy. Prof. Lars Bullinger przedstawił w swoim wykładzie najnowsze doniesienia dotyczące patogenezy ostrej białaczki szpikowej, a zwłaszcza wpływu poszczególnych mutacji genetycznych na jej przebieg kliniczny, rokowanie, ale również pewne wskazania transplantacyjne. Ta wiedza stała się podstawą do wdrożenia nowoczesnych opcji terapeutycznych, które szczegółowo omówiła prof. Konstanze Döhner, przedstawiając nie tylko najnowocześniejszy algorytm leczenia ostrej białaczki szpikowej z uwzględnieniem nowoczesnych terapii, terapii celowanych, takich jak dołączenie midostauryny u chorych z mutacją FLT3, dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny u chorych z białaczkami z grupy core binding factor, znakomite wyniki leczenia za pomocą CPX-351 u chorych, którzy mają białaczki z grupy wysokiego ryzyka genetycznego, ale przede wszystkim również nowe dane dotyczące skuteczności tego leczenia u chorych z mutacjami typowymi dla mielodysplazji, czyli nowych podgrup genetycznych, które znajdują się w klasyfikacji WHO.
Z mojej perspektywy niezwykle ciekawe były również doniesienia dotyczące nowych projektów, które dadzą w przyszłości odpowiedź na pytanie, czy dołączenie nowych terapii celowanych, takich jak ivosidenib czy enasidenib, to są selektywne inhibitory, odpowiednio IDH1 i IDH2, do intensywnej chemioterapii poprawi wyniki leczenia chorych młodszych, tak zwanych chorych fit, leczonych z intencją wyleczenia. Wyników tego badania możemy oczekiwać zapewne pod koniec 2025 r. Jednocześnie w ramach współpracy pomiędzy ośrodkami, dużymi grupami badawczymi w Europie, rozpoczynają się 2 kolejne badania, niezwykle ważne. To są badania EVOLVE - EVOLVE-1 i EVOLVE-2, których celem jest ocena skuteczności nowych inhibitorów, ivosidenibu i enasidenibu, ale w skojarzeniu ze "złotym" standardem azacytydyna-wenetoklaks w podgrupie chorych odpowiednio z mutacją IDH1 i IDH2. Wstępne wyniki z badań 1. i 2. fazy są bardzo obiecujące i oczywiście konieczne jest potwierdzenie tych obiecujących wyników w badaniach fazy 3.
Niezwykle interesujące będą również wyniki badania EVOLVE-2 - badania, które ocenia skuteczność i bezpieczeństwo dołączenia nowego leku, revumenibu, który jest selektywnym inhibitorem meniny, białka, które odgrywa istotną rolę w patogenezie białaczek z mutacją nukleofosminy oraz białaczek z rearanżacją KMT2A. Inhibitor ten, dołączony do niskodawkowanej chemioterapii, również do tego standardowego schematu wenetoklaks-azacytydyna, będzie oceniony pod względem skuteczności i bezpieczeństwa w prospektywnym i randomizowanym badaniu. Badania EVOLVE-1 i EVOLVE-2 będą prowadzone we wszystkich praktycznie we wszystkich krajach europejskich. Jest to znakomity przykład na to, w jaki sposób ośrodki hematologiczne w Europie muszą łączyć siły, żeby przeprowadzić duże randomizowane badanie 3. fazy w rzadkich podtypach genetycznych w ostrej białaczce szpikowej".
Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi.
