Niedobór kinazy pirogronianowej (PKD, pyruvate kinase deficiency) jest rzadką, dziedziczną chorobą prowadzącą do przewlekłej niedokrwistości hemolitycznej. Schorzenie to wiąże się z istotnym obciążeniem klinicznym, licznymi powikłaniami narządowymi oraz znacznym pogorszeniem jakości życia pacjentów. W ostatnich latach nastąpił przełom terapeutyczny dzięki wprowadzeniu pierwszego ukierunkowanego molekularnie leczenia – mitapiwatu, który umożliwia oddziaływanie na podstawowy mechanizm patogenetyczny choroby.
Materiał przeznaczony wyłącznie dla pracowników służby zdrowia
Ten materiał jest dostępny dla zarejestrowanych użytkowników.
Zaloguj się
Szanowni użytkownicy,
część materiałów udostępnianych na naszym portalu jest przeznaczona
wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
Jeśli nie jesteś lekarzem, zachęcamy do korzystania z przygotowanych przez nas materiałów dostępnych w zakładce dla pacjentów.
