Ponadto Tibsovo otrzymał rekomendację do zatwierdzenia w leczeniu miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych z mutacją IDH1, którzy byli wcześniej leczeni co najmniej jedną linią leczenia systemowego. Wcześniej EMA przyznała ivosidenibowi status leku sierocego.
Ivosidenib jest drobnocząsteczkowym inhibitorem IDH1, zatwierdzonym już do stosowania w wielu typach nowotworów z mutacją IDH1. W maju 2022 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) zatwierdziła stosowanie doustnego ivosidenibu w połączeniu z azacytydyną w leczeniu AML z mutacją IDH1 u pacjentów po 75 roku życia lub z chorobami współistniejącymi, które wykluczają zastosowanie intensywnej chemioterapii indukcyjnej. Decyzja o rejestracji w nowym wskazaniu została poparta wynikami badania III fazy AGILE (NCT03173248), w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo ivosidenibu w połączeniu z azacytydyną w porównaniu do azacytydyny i placebo podawanych w 28-dniowych cyklach. Badanie wykazało znacząco lepsze przeżycie wolne od zdarzeń (HR=0,33 [95%Cl, 0,16-0,69]; p=0,0011), całkowite przeżycie (24,0 vs. 7,9 miesiąca, p=0,0005) i ogólny wskaźnik odpowiedzi (62,5% vs. 18,9%, p<0,0001) w grupie chorych otrzymujących kombinację z ivosidenibem w porównaniu do ramienia kontrolnego. Profil bezpieczeństwa był korzystny w obu ramionach leczenia, a najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3. i wyższego były: gorączka neutropeniczna, niedokrwistość, trombocytopenia i zapalenie płuc. Wyniki badania AGILE zostały zaprezentowane na spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego w 2021 r., a także opublikowane w New England Journal of Medicine.
„Ostra białaczka szpikowa to szybko postępujący, trudny do leczenia nowotwór krwi ze złym rokowaniem” — mówiła po decyzji FDA dr Eytan M. Stein, dyrektor Programu Rozwoju Leków w Białaczkach z Departamentu Medycyny w Memorial Sloan Kettering Cancer Centrum. -„Oprócz korzystnego profilu bezpieczeństwa, TIBSOVO jest pierwszą terapią ukierunkowaną na metabolizm nowotworu, która w połączeniu z azacytydyną wykazuje imponującą, istotną korzyść w zakresie przeżycia wolnego od zdarzeń i przeżycia całkowitego, co podkreśla jej znaczenie jako części nowego schematu leczenia skojarzonego u pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1, którzy nie są kandydatami do intensywnej chemioterapii indukcyjnej”.
Pozytywna opinia CHMP oznacza zielone światło dla zarejestrowania ivosidenibu na terenie Unii Europejskiej. Claude Bertrand, wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju firmy Servier, podkreślił, że: „Pozytywna opinia CHMP to kolejny krok w kierunku dostępności w Unii Europejskiej preparatu Tibsovo, który jest pierwszym inhibitorem IDH1 zalecanym do zarejestrowania w Europie dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową i rakiem dróg żółciowych, w przypadku których możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone. Tibsovo jest przykładem na transformację i zaangażowania w onkologię naszej firmy, która koncentruje swoje badania na trudnych do leczenia nowotworach, a rozwój terapii celowanych jest obiecującą ścieżką dla pacjentów”.
Na podstawie: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-february-202
