Wyniki badania wykazały, że stosowanie zanubrutynibu daje wyższy, chociaż nie istotny statystycznie, wskaźnik bardzo dobrej odpowiedzi częściowej (very good partial response, VGPR) - 28%, w porównaniu z 19% w przypadku stosowania ibrutynibu (p=0,09). Według kryteriów International Workshop for Waldenströms Macroglobulinemia (IWWM) wskaźnik VGPR wyniósł odpowiednio 16% oraz 7% w obu ramionach.
Jesteśmy zachwyceni zatwierdzeniem przez FDA preparatu Brukinsa w drugim wskazaniu, co pozwala zaoferować pacjentom z makroglobulinemią Waldenströma nową opcję leczenia o udowodnionych korzyściach w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Jak pokazano w badaniu ASPEN, Brukinsa może poprawić wyniki leczenia tych pacjentów i potencjalnie mieć pozytywny wpływ na ich życie – powiedziała w komunikacie prasowym dr Jane Huang, dyrektorka medyczna ds. hematologii w BeiGene.
Do wieloośrodkowego, otwartego badania ASPEN2 włączono i zrandomizowano łącznie 201 pacjentów z rozpoznaną makroglobulinemią Waldenströma z obecnością mutacji MYD88. Pierwszorzędowym punktem końcowym była VGPR oceniana w ogólnej populacji z zamiarem leczenia. Główny punkt końcowy, oceniający odsetek odpowiedzi, został zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których osiągnięto odpowiedź częściową (partial response, PR) lub lepszą, potwierdzoną przez niezależną komisję oceniającą. W oparciu o kryteria IWMM-6, zanubrutynib dał odsetek odpowiedzi 78% (95% CI, 68%-85%), co było identyczną wartością jak w przypadku ibrutynibu (95% CI, 68%-86%). Ponadto 12-miesięczny czas trwania odpowiedzi bez zdarzeń wyniósł 94% (95% CI, 86%-98%) w ramieniu z ocenianym lekiem w porównaniu z 88% (95% CI, 77%-94%) w ramieniu ibrutynibu.
Badanie ASPEN dostarczyło przekonujących dowodów na to, że Brukinsa jest wysoce aktywnym inhibitorem BTK w makroglobulinemii Waldenströma, a w porównaniu z inhibitorem BTK pierwszej generacji wykazało lepszą tolerancję Brukinsa w kontekście klinicznie ważnych działań niepożądanych. Zatwierdzenie Brukinsa stanowi ważną nową opcję terapii celowanej w makroglobulinemii Waldenströma – powiedział w swoim oświadczeniu dr Steven Treon, dyrektor Bing Center for Waldenström’s Macroglobulinemia Research w Dana-Farber Cancer Institute i profesor medycyny w Harvard Medical School.
Najczęstsze działania niepożądane zanubrutynibu obejmowały: zmniejszenie liczby neutrofili, zakażenia górnych dróg oddechowych, zmniejszenie liczby płytek krwi, wysypkę, krwotok, bóle mięśniowo-szkieletowe, zmniejszenie stężenia hemoglobiny, wybroczyny, biegunkę, zapalenie płuc i kaszel.
Zatwierdzenie Brukinsa w makroglobulinemii Waldenströma, co jest drugą opcją terapeutyczną zatwierdzoną specjalnie do leczenia tego rzadkiego typu chłoniaka, jest pozytywną wiadomością dla pacjentów. Rozszerzone możliwości terapeutyczne dają nową nadzieję dla osób żyjących z tą chorobą i mogą potencjalnie poprawić jakość życia pacjentów - zwłaszcza terapie doustne, które można podawać w monoterapii – powiedział w oświadczeniu Pete DeNardis, prezes zarządu Międzynarodowej Fundacji Makroglobulinemii Waldenströma.
Zobacz całe publikacje:
- FDA Approves Zanubrutinib for the Treatment Waldenströms Macroglobulinemia
- Tam CS, Opat S, D'Sa S, Jurczak W, Lee HP, Cull G, Owen RG, Marlton P, Wahlin BE, Sanz RG, McCarthy H, Mulligan S, Tedeschi A, Castillo JJ, Czyz J, Fernández de Larrea C, Belada D, Libby E, Matous JV, Motta M, Siddiqi T, Tani M, Trneny M, Minnema MC, Buske C, Leblond V, Trotman J, Chan WY, Schneider J, Ro S, Cohen A, Huang J, Dimopoulos M. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. 2020 Oct 29;136(18):2038-2050. doi: 10.1182/blood.2020006844. PMID: 32731259; PMCID: PMC7596850.
- U.S. FDA Grants BRUKINSA® (Zanubrutinib) Approval in Waldenström’s Macroglobulinemia
