Pacjenci z LR-MDS, u których występuje przewlekła niedokrwistość, mają obniżoną jakość życia związaną z koniecznością licznych transfuzji, doświadczają przeładowania żelazem oraz mają krótszy czas przeżycia. Obecny standard opieki, ESA, nie powodują optymalnych odpowiedzi u tych pacjentów. Planowa analiza okresowo badania COMMANDS oceniała skuteczność i bezpieczeństwo luspaterceptu i epoetyny alfa u 356 pacjentów z LR-MDS, którzy nie otrzymywali wcześniej ESA i byli zależni od transfuzji.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było osiągnięcie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych (red blood cell transfusion independence, RBC-TI) przez co najmniej 12 tygodni, przy jednoczesnym średnim zwiększeniu stężenia hemoglobiny o co najmniej 1,5 g/dl w ciągu pierwszych 24 tygodni. Luspatercept był skuteczniejszy od epoetyny alfa, przy czym u 59% pacjentów leczonych luspaterceptem osiągnięto RBC-TI i jednoczesne zwiększenie stężenia hemoglobiny w porównaniu z 31% w grupie otrzymującej epoetynę alfa (p<0,0001). Korzyści kliniczne zaobserwowano we wszystkich podgrupach.
Luspatercept sprzyjał również osiągnięciu drugorzędowych punktów końcowych, w tym poprawy hematologicznej w linii czerwono krwinkowej przez ≥8 tygodni i RBC-TI przez ≥12 tygodni i przez 24 tygodnie. Pacjenci ze specyficznymi mutacjami genów związanymi z MDS, takimi jak SF3B1, SF3B1a, ASXL1 i TET2, doświadczyli lepszych odpowiedzi po zastosowaniu luspaterceptu, niezależnie od ogólnego obciążenia mutacjami.
Luspatercept wykazywał korzystny profil bezpieczeństwa, zgłaszano łagodne lub umiarkowane zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Zdarzenia te na ogół nie były ciężkie i nie prowadziły do przerwania leczenia. Ogólne wskaźniki zgonów były podobne w grupach luspaterceptu i epoetyny alfa.
Wyniki badania COMMANDS wykazują wyższość luspaterceptu nad epoetyną alfa w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z LR-MDS, którzy nie byli wcześniej leczeni w ESA i którzy wymagają transfuzji. Korzystne wyniki i szerokie zastosowanie Luspaterceptu w różnych profilach genetycznych mogą potencjalnie ustanowić go jako nowy standard opieki nad pacjentami z LR-MDS, którzy nie otrzymywali wcześniej ESA.
Artykuł ukazał się pod patronatem firmy
