Pierwszym wystąpieniem był wykład prof. France Pirenne z Université Paris-Est Créteil (UPEC) zatytułowany „Oporność na transfuzję płytek: jak sobie z nią radzić” (Platelet transfusion refractoriness: How to manage). Profesor przypomniała zasady diagnostyki PTR, zwracając uwagę na znaczenie zgodności w układzie ABO i konieczność różnicowania przyczyn immunologicznych i nieimmunologicznych. Wskazała, że aż 80% przypadków PTR wynika z przyczyn nieimmunologicznych. Omówiła także metody postępowania terapeutycznego zależne od obecności przeciwciał anty-HLA i przedstawiła strategie poszukiwania zgodnych płytek, a w przypadkach opornych – metody ratunkowe, takie jak adsorpcja in vivo lub ex vivo, wymiana osocza czy splenektomia.
W podsumowaniu podkreśliła, że PTR stanowi poważne wyzwanie kliniczne wymagające interdyscyplinarnego podejścia oraz dalszych badań, szczególnie nad rzadkimi przeciwciałami anty-CD36.
Kolejną pracę naukową przedstawiła dr Ewa Sułkowska z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii. Jej wystąpienie „Charakterystyka zakażeń wirusem zapalenia wątroby typu E (HEV) u dawców krwi na Mazowszu – wstępne wnioski dla bezpieczeństwa transfuzji” (Characteristics of hepatitis E virus (HEV) infections in blood donors in Mazovia based on the results of confirmatory testing – preliminary conclusions for transfusion safety) zwróciło uwagę na rosnące ryzyko przenoszenia HEV drogą transfuzji. Badania przeprowadzone wśród 162 dawców wykazały, że 102 osoby były zakażone, a około 150 z 360 komponentów krwi mogło być potencjalnie zakaźnych.
Dr Sułkowska zaapelowała o konieczność wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku HEV w Polsce, podkreślając, że zakażenie to nie ogranicza się wyłącznie do wątroby, lecz często powoduje również objawy hematologiczne, takie jak anemia.
W dalszej części sesji głos zabrała prof. Konstanze Döhner, prezydent EHA z wykładem pt. „Medycyna precyzyjna w AML: genetyka kierująca leczeniem” (Precision medicine in AML: Genetics guiding treatment). Profesor na początku podziękowała za wieloletnią współpracę EHA i PTHiT, która trwa już niemal dekadę, oraz za zaangażowanie polskich hematologów w prace europejskiego stowarzyszenia. Wystąpienie stanowiło przegląd najnowszych osiągnięć w rozumieniu ostrej białaczki szpikowej.
Prof. Döhner omówiła nową klasyfikację ryzyk genetycznych ELN z 2022 roku i wskazała, że od 2017 zatwierdzono aż 15 nowych leków na AML. Zaprezentowała też kierunki dalszych badań nad terapiami celowanymi, w których decyzje terapeutyczne oparte są na profilu genetycznym chorego.
Z kolei prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przedstawił wyniki badań „Terapia skojarzona wenetoklaksu i rytuksymabu w przewlekłej białaczce limfocytowej – wyniki prospektywnego badania II fazy Polskiej Grupy Białaczkowej Dorosłych (VERITA PALG-CLL5)” (MRD-Driven Venetoclax and Rituximab Combination in Previously Untreated Chronic Lymphocytic Leukemia: Results of the Prospective, Multicenter, Phase II Trial of the Polish Adult Leukemia Group (VERITA PALG-CLL5)).
Badanie potwierdziło wysoką skuteczność leczenia oraz korzystny profil toksyczności, a minimalna choroba resztkowa (MRD) była oceniana za pomocą cytometrii przepływowej.
Wyniki przekroczyły zakładane cele, a terapia okazała się dobrze tolerowana, co, jak zaznaczył profesor, otwiera drogę do jej szerszego zastosowania w leczeniu PBL.
Temat nowoczesnego leczenia rzadkich chorób krwi kontynuowała prof. Karina Meijer z University of Groningen (UMCG), która wystąpiła z referatem „Spersonalizowane leczenie hemofilii – wyzwania na nadchodzące lata” (Personalized haemophilia treatment, challenges for the coming years). W swoim wystąpieniu porównała standardy opieki nad pacjentami z hemofilią w Polsce i w Niderlandach, podkreślając ogromny postęp terapeutyczny ostatnich lat. Zaznaczyła, że długość życia pacjentów z hemofilią jest dziś niemal równa populacji ogólnej, a nowoczesne terapie: w tym mimetyki czynnika VIII, przeciwciała bispecyficzne przeciwko czynnikom IXa i X, pozwalają na pełniejszą kontrolę choroby.
Profesor zwróciła uwagę na konieczność dalszego rozwoju terapii biologicznych i zapewnienia ich dostępności dla wszystkich pacjentów.
Zamykając część naukową, prof. Jerzy Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie zaprezentował wyniki badań pt. „Molekularna charakterystyka ilościowych i jakościowych wrodzonych zaburzeń fibrynogenu” (Molecular characterization of qualitative and quantitative congenital fibrinogen disorders). Profesor przypomniał strukturę molekularną fibrynogenu i przedstawił analizę genetyczną pacjentów z podejrzeniem wrodzonych fibrynogenopatii. Dzięki sekwencjonowaniu metodą Sangera udało się wykryć mutacje u 82% pacjentów, z czego najczęstsza występowała u niemal 29% badanych. Uzyskane wyniki nie tylko potwierdzają rozpoznanie CFD, ale też stanowią podstawę do dalszej klasyfikacji tych rzadkich chorób.
Sympozjum Prezydenckie EHA – PTHiT po raz kolejny pokazało, jak owocna może być współpraca polskiego środowiska hematologicznego z europejskimi instytucjami naukowymi. Poruszone tematy, od nowoczesnych terapii celowanych po bezpieczeństwo transfuzji i genetykę chorób krwi, wskazują, że hematologia stoi dziś na progu nowej ery precyzyjnej medycyny.