21.06.2017 / hematoonklogia.pl / Życie z chorobą - materiały ogólne

Chorzy na przewlekłą białaczkę szpikową z perspektywą odstawienia leczenia

UE wydała zgodę na uwzględnienie informacji o możliwości odstawienia leczenia (Treatment Free Remission tj. TFR) w Charakterystyce Produktu Leczniczego nilotynib firmy Novartis.

  • Nilotynib to pierwszy inhibitor kinazy tyrozynowej (ang. TKI), w którego Charakterystyce Produktu Leczniczego dodano zapisy dotyczące możliwości odstawienia leczenia u pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę szpikową z chromosomem Philadelphia (PBSz Ph+) w fazie przewlekłej.
  • Zgodę wydano na podstawie badań prowadzonych przez firmę Novartis, które potwierdziły możliwość odstawienia leczenia u pacjentów chorych na PBSz Ph+ w fazie przewlekłej leczonych preparatem nilotynib w pierwszej linii leczenia oraz w drugiej linii, po zmianie z preparatu imatynib.

– To ważny krok w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, na który środowisko hematologów czekało od lat. Nilotynib stał się tym samym pierwszym lekiem z grupy kinaz tyrozynowych, którego zapisy zawarte w charakterystyce produktu leczniczego uwzględniają informacje na temat TFR. To dobra wiadomość dla pacjentów, którzy uzyskują trwałą odpowiedź molekularną na poziomie MR 4.5, a tym samym szansę na odstawienie leczenia w przyszłości – mówi dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Ekspert zwraca także uwagę na konieczność regularnych badań. – Należy podkreślić, że kluczowe dla monitorowania choroby jest wykonywanie regularnych badań molekularnych, także po odstawieniu leczenia – dodaje Sacha.

Pozytywna decyzja Komisji Europejskiej została oparta na wynikach 48-tygodniowych analiz dwóch badań prowadzonych metodą otwartej próby (ENESTfreedom i ENESTop), które wykazały skuteczność, potwierdzając jednocześnie bezpieczeństwo odstawienia leczenia. Badania wykazały, że ponad 50% pacjentów z PBSz Ph+ w fazie przewlekłej było w stanie utrzymać głęboką odpowiedź molekularną tj. na poziomie MR 4,5 po odstawieniu nilotynibu przyjmowanego w ramach terapii w pierwszej linii oraz po zmianie z preparatu imatynib*2,3.

Ważną część badań ENESTfreedom i ENESTop stanowiło regularne i częste monitorowanie odpowiedzi molekularnej u pacjentów po odstawieniu preparatu nilotynib. Pozwala to szybko wykryć ewentualną zmianę wyników i podjąć decyzję o konieczności ponownego wdrożenia leczenia2,3.

Informacje na temat PBSz Ph+

Przewlekła białaczka szpikowa (PBSz) jest chorobą nowotworową krwi i szpiku kostnego, w której organizm pacjenta wytwarza nowotworowe białe krwinki. Niemal u każdego pacjenta z PBSz obserwuje się występowanie chromosomu Philadelphia (Ph+) w komórkach białaczkowych, co skutkuje wytwarzaniem białka o nazwie BCR-ABL. BCR-ABL wywołuje namnażanie chorobowo zmienionych białych krwinek. Przewlekła białaczka szpikowa w populacji dorosłych osób stanowi dziś ok. 10-15% spośród wszystkich zachorowań na nowotwory krwi. Zapadalność na PBSz wynosi 1–2 przypadki na 100 000 osób rocznie4.

Zaangażowanie firmy Novartis w leczenie PBSz

Badania firmy Novartis dotyczące PBSz Ph+ prowadzone na przestrzeni ostatnich kilku dziesięcioleci sprawiły, że przewlekła białaczka szpikowa, niegdyś choroba śmiertelna, obecnie kwalifikowana jest do chorób przewlekłych. Firma Novartis w dalszym ciągu angażuje się w działania na rzecz chorych na PBSz na całym świecie. Firma realizuje szereg naukowych projektów badawczych, których celem jest wyznaczanie kolejnych celów terapeutycznych w terapii PBSz Ph+, by leczenie było jeszcze skuteczniejsze. W badaniach nad TFR w terapii lekiem nilotynib bierze udział ponad 1000 pacjentów. Obejmują one m.in. badania ENESTfreedom i ENESTop oraz dwa inne trwające badania nad TFR prowadzone przez Novartis, a także liczne inicjatywy badawcze nad odstawieniem leczenia prowadzone przez badaczy i ośrodki naukowe.

Informacje o firmie Novartis

Novartis dostarcza rozwiązania mające na celu zaspokojenie potrzeb i oczekiwań pacjentów oraz ich opiekunów. Grupa Novartis, z siedzibą główną w Bazylei, w Szwajcarii, posiada bogate portfolio produktów leczniczych obejmujące leki innowacyjne, zapewniające oszczędności leki generyczne i biopodobne oraz preparaty okulistyczne. Globalnie Novartis zajmuje wiodącą pozycję we wszystkich tych obszarach. W 2016 r. grupa Novartis odnotowała sprzedaż netto na poziomie 48,5 mld dol., z czego 9,0 mld dol. przeznaczyła na badania i rozwój. Grupa Novartis zatrudnia około 118 tys. pełnoetatowych pracowników, a produkty lecznicze oferowane przez firmę dostępne są w ponad 155 krajach na całym świecie. Więcej informacji znajduje się na stronie internetowej www.novartis.com.

Piśmiennictwo

  1. Hughes, T.P. i Ross, D.M. Moving treatment-free remission into mainstream clinical practice in CML. Blood. 2016. Wersja online dostępna przed publikacją. doi# 10.1182/blood-2016-01-694265.
  2. Hochhaus, A. i wsp. Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase: results from the ENESTfreedom study. Leukemia. 17 marca 2017 r. Wersja online dostępna przed publikacją. doi# 10.1038/leu.2017.63.
  3. Hughes, T.P. i wsp. Treatment-free remission (TFR) in patients (pts) with chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) treated with second-line nilotinib (NIL): First results from the ENESTop study. Prezentacja plakatowa. Abstrakt nr 7054. Doroczna konferencja Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2016 roku w Chicago (Illinois) w USA.
  4. Central European Leukemia Study Group. About CML. 2007. Dostępne na stronie internetowej: http://www.cml-info.com/de/healthcare-professionals/about-cml.html. Dostęp: marzec 2017 r.
Chorzy na przewlekłą białaczkę szpikową z perspektywą odstawienia leczenia
kodowanie: projekt: