2.10.2017 / E. Kolasińska-Bazan / hematoonkologia.pl / Aktualności Polskiej Grupy Szpiczakowej

Nowe leki szansą na skuteczniejsze leczenie szpiczaka plazmocytowego

Wyniki badań klinicznych dowodzą, że leczenie szpiczaka z wykorzystaniem leków najnowszej generacji, prowadzi do istotnej poprawy czasu całkowitego przeżycia w porównaniu z aktualnymi standardami opieki. Nowe terapie stanowią wielką nadzieję dla ponad 9 500 chorych w Polsce – poinformowała podczas konferencji prasowej Polska Grupa Szpiczakowa.


Nadzieją napawają wyniki leczenia z zastosowaniem nowszych leków immunomodulujących i kolejnych grup inhibitorów proteasomu oraz pierwszych w szpiczaku plazmocytowym przeciwciał monoklonalnych, które uzyskały rekomendację amerykańskiej agencji FDA i europejskiej EMA.” – powiedziała przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej – prof. Anna Dmoszyńska, na konferencji prasowej podczas XXVIII Kongresu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Tranfuzjologów w Warszawie (21 września 2017r.). W konferencji zorganizowanej przez PGSz wzięli również udział prof. dr hab. Wiesław W. Jędrzejczak, Konsultant Krajowy z zakresu Hematologii, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych, Warszawski Uniwersytet Medyczny, prof. Andrzej J. Jakubowiak, dyrektor programu leczenia szpiczaka w Uniwersytecie w Chicago oraz prof. dr hab. Krzysztof Jamroziak, Oddział Chorób Układu Chłonnego, Klinika Hematologii, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy – epidemiologia i demografia choroby

Szpiczak plazmocytowy (inaczej: szpiczak mnogi) jest nowotworem układu krwiotwórczego, chorobą charakteryzującą się namnażaniem i akumulacją nowotworowych plazmocytów. Choroba charakteryzuje się postępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym i osłabieniem struktury kości, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Obok uszkodzenia kości następstwem choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek oraz skłonność do zakażeń. Wciąż nie jest znany czynnik odpowiedzialny za zachorowanie, a ponowne występowanie szpiczaka w rodzinie jest rzadkie i nie daje się przewidzieć.

Szpiczak mnogi stanowi ok. 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych oraz 10-14% nowotworów układu krwionośnego. Zapadalność roczna w Europie waha się od 4-5,8/100 000 populacji. Nieco częściej chorują mężczyźni (1,4:1). Mediana wieku przy rozpoznaniu wynosi ok. 70 lat (ok. 5% chorych ma mniej niż 60 lat, a tylko 4% chorych ma poniżej 40 lat). Co roku w Polsce szpiczak rozpoznawalny jest u ok. 1500 osób. Szacuje się, że ok. 9500 Polaków leczy się z powodu tej choroby.

Leczenie  

Szpiczak jest chorobą rozsianą, wymagającą leczenia wielolekową chemioterapią. Przez wiele lat w jego leczeniu stosowano leki określane jako klasyczne cytostatyki (np. melfalan, czy winkrystyna), jednak leczenie nimi nie było zadowalające. Przełomem okazała się autotransplantacja szpiku (znacząco wydłużyła przeżycie chorych) oraz zastosowanie nowych leków, z których obecnie tylko trzy (bortezomib, talidomid, lenalidomid) są dostępne i refundowane w Polsce. Wymienione leki działają na skomplikowane mechanizmy wewnątrz komórek nowotworowych oraz oddziałują na środowisko, w którym te komórki znajdują się. Są znacznie skuteczniejsze niż klasyczna chemioterapia. Jednak przy obecnych standardach, niezależnie od zastosowanego leczenia – z autotransplantacją czy bez, należy spodziewać się nawrotu choroby – w czasie od kilku miesięcy do kilku lat. Dlatego właśnie nowe terapie są szansą na skuteczniejsze leczenie.

Nowe terapie

W Europie w latach: 2012-16 sześć nowych leków uzyskało rekomendacje FDA (Food and Drug Administration) i EMA (European Medicines Agnecy) do leczenia opornych i nawrotowych postaci szpiczaka.

Szóstka nowych „celowanych” terapii (wciąż jeszcze niestosowana w Polsce) to:

  • Leki immunomodulujące: pomalidomid,
  • Inhibitory proteasomu: karfilzomib, iksazomib,
  • Inhibitory deacetylazy histonów: panobinostat,
  • Przeciwciała monoklonalne: daratumumab, elotuzumab.

Leczenie szpiczaka w Polsce

W Polsce wciąż brakuje nowoczesnego leczenia dla chorych opornych na leki immunomodulujące i inhibitory proteasomu I generacji, a przecież zastosowanie nowszych generacji leków wykazuje dużą skuteczność w tej właśnie grupie chorych. Zarówno pacjenci, jak lekarze bardzo chcieliby mieć dostęp do nowych leków, a terapia jest bardzo droga. Pojawiła się niesamowita okazja, którą przedstawił podczas konferencji prof. Andrzej J. Jakubowiak – hematolog, który kieruje centrum badań nad nowymi lekami w terapiach hematologicznych na Uniwersytecie w Chicago; współpracuje z National Cancer Institute, the Multiple Myeloma Reasearch Consorcium (MMRC) i partnerami z branży farmaceutycznej w poszukiwaniu innowacyjnych rozwiązań w leczeniu szpiczaka u pacjentów nowozdiagnozowanych, z nawrotem choroby lub szpiczakiem opornym na leczenie. Prof. Jakubowiak zaprezentował nowy standard leczenia w hematoonkologii, opowiedział o pierwszym Polsko-Amerykańskim randomizowanym badaniu fazy III KRd (karfizomib, lenalidomid, deksametazon) vs R (lenalidomid) po przeszczepieniu, koordynowanym przez University of Chicago – a w Polsce przez Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, dzięki któremu i polscy chorzy będą mogli skorzystać z najnowocześniejszych terapii. „Zaaprobowanie tych leków zwiększyło ilość schematów dostępnych jako standard leczenia dla pacjentów ze szpiczakiem w USA. Obecnie do badanie rekrutowani są pacjenci zarówno w Polsce jak i w USA.” – wyjaśniał prof. Jakubowiak, mocno akcentując, że nie można marnować ani chwili.

Na koniec konferencji Prof. Dmoszyńska wyraziła nadzieję, że conajmniej jeden z sześciu nowych leków dostępny będzie bardzo szybko w ramach programu lekowego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

 

Prof. Anna Dmoszyńska, przewodniczącą Polskiej Grupy Szpiczakowej

Prof. dr hab. Wiesław W. Jędrzejczak, Konsultant Krajowy z zakresu Hematologii, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych, Warszawski Uniwersytet Medyczny

Prof. Andrzej J. Jakubowiak, dyrektor programu leczenia szpiczaka w Uniwersytecie w Chicago


Nowe leki szansą na skuteczniejsze leczenie szpiczaka plazmocytowego
kodowanie: projekt: