Szansa dla pacjentów z chorobą Gauchera – terapie genowe w badaniach klinicznych

2026-05-05T08:30:00+02:00

Terapia genowa należy do najbardziej obiecujących kierunków rozwoju leczenia choroby Gauchera, ale nadal pozostaje strategią eksperymentalną i nie jest dopuszczonym standardem postępowania. Jednocześnie w tym obszarze prowadzonych jest kilka równoległych programów badań klinicznych, obejmujących zarówno dorosłych z chorobą typu 1, jak i pacjentów z cięższymi postaciami neuropatycznymi. Z tą strategią terapeutyczną wiążą się duże nadzieje, ponieważ jej celem jest bezpośrednie uderzenie w patomechanizm choroby poprzez dostarczenie do komórek prawidłowej wersji genu, a nie tylko łagodzenie objawów obserwowane w dotychczas dostępnych terapiach.