1.03.2019 / hematoonkologia.pl / Aktualności

Ruksolitynib w leczeniu pierwotnej mielofibrozy w fazie akceleracji i z małopłytkowością – opis przypadku

Pierwotna mielofibroza (primary myelofibrosis – PMF) należy, według klasyfikacji WHO do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych bez obecności chromosomu Filadelfia i genu BCR-ABL1 (Ph-negative myeloproliferative neoplasms – MPN Ph-). Główne cechy kliniczne tej choroby to: postępujące włóknienie szpiku, rozwój ognisk metaplazji szpikowej w śledzionie i wątrobie, skutkujący hepatosplenomegalią i pogłębiającą się w miarę trwania choroby cytopenią. 

Pierwotna mielofibroza (primary myelofibrosis – PMF) jest Ph-negatywnym nowotworem mieloproliferacyjnym, charakteryzującym się włóknieniem szpiku, cytopeniami oraz objawami ogólnymi, które w istotny sposób wpływają na jakość i długość życia. Stosowanie ruksolitynibu, inhibitora kinaz JAK1 i JAK2 prowadzi do zmniejszenia wymiarów śledziony, a także nasilenia objawów ogólnych, co poprawia jakość życia. Tego typu terapia rekomendowana jest u chorych z objawową mielofibrozą z grupy ryzyka pośredniego 2 i wysokiego. Opublikowano dotąd niewiele doniesień dotyczących zastosowania ruksolitynibu w zaawansowanych fazach PMF: akceleracji i zaostrzenia blastycznego. Ważnym klinicznie problemem jest także prowadzenie chorych ze współistniejącą małopłytkowością.

Na łamach Acta Haematologica Polonica ukazała się praca w której przedstawiono chorą na PMF, u której ruksolitynib z dobrym skutkiem stosowany jest od 4 lat w fazie akceleracji, przy współistniejącej małopłytkowości. Rozpoznanie PMF postawiono w 2008 r. W ciągu pierwszych 5 lat w leczeniu stosowano hydroksykarbamid, talidomid, prednizon i radioterapię śledziony. W roku 2013 rozpoznano akcelerację choroby, charakteryzującą się obecnością 10% blastów w szpiku, splenomegalią dużego stopnia, małopłytkowością oraz nasileniem objawów ogólnych. Leczenie ruksolitynibem rozpoczęto w grudniu 2013 r. Dawka leku, zależnie od liczby płytek krwi, wahała się od 5 mg raz dziennie do 20 mg 2 razy dziennie. Terapia ruksolitynibem jest kontynuowana do dzisiaj, tj. ponad 4 lata. Jej efektem jest redukcja wymiarów śledziony, ustąpienie objawów ogólnych, poprawa jakości życia oraz stabilizacja odsetka komórek blastycznych w szpiku. Prezentowany przypadek jest przykładem na skuteczność ruksolitynibu w fazie zaawansowanej PMF dzięki indywidualizacji dawkowania leku.

ikona Info Zobacz bezpłatnie całą publikację: M. Cioch. Ruksolitynib w leczeniu pierwotnej mielofibrozy w fazie akceleracji i z małopłytkowością – opis przypadku; Acta Haematologica Polonica 2018, Volume 49: Issue 3

Ruksolitynib w leczeniu pierwotnej mielofibrozy w fazie akceleracji i z małopłytkowością – opis przypadku
kodowanie: projekt: