29.01.2019 / IB / rynekzdrowia.pl / Aktualności

Szpiczak mnogi może stać się chorobą przewlekłą? Potrzeba leków i dobrego systemu opieki

Polscy pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym potrzebują dostępu do kolejnych innowacyjnych terapii. W krajach, w których dostępne jest nowoczesne leczenie, ci chorzy żyją nawet 20 lat - podkreślają specjaliści. U nas, gdy z powodu braku refundacji nowoczesnych leków pozostają bez możliwości leczenia, próbują korzystać z procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych.


Na szpiczaka plazmocytowego (mnogiego), który jest nieuleczalnym nowotworem krwi, choruje obecnie w Polsce ok. 7 tys. osób, a każdego roku odnotowuje się ok. 1 tys. nowych zachorowań. Chociaż problem dotyczy głównie ludzi po 65. roku życia, choruje także coraz więcej osób znacznie młodszych, będących w wieku produkcyjnym.

Szpiczak plazmocytowy może być leczony, tak jak inne nowotwory krwi, głównie farmakologicznie, przy czym na terapię składa się wiele linii leczenia. Czas przeżycia chorego zależy od dostępności wielu leków o różnych mechanizmach działania. Możliwość zastosowania całego wachlarza opcji leczenia oznacza szansę na zamianę choroby śmiertelnej w chorobę przewlekłą. Specjaliści o możliwościach leczenia szpiczaka plazmocytowego mówili 23 stycznia podczas konferencji w Warszawie. 

Kolejne opcje leczenia

Prof. Wiesław Jędrzejczak, były konsultant krajowy w dziedzinie hematologii przypomniał, że szpiczak plazmocytowy to w zasadzie grupa chorób i - w większości przypadków - choroba uogólniona. Rokowania zależą od rodzaju szpiczaka oraz stopnia jego zaawansowania.

- Generalnie przyjmujemy, że chorzy w wieku poniżej 70. roku życia kwalifikują się do przeszczepienia komórek krwiotwórczych, a ci powyżej tej granicy wiekowej - nie. To naturalnie uproszczenie, bo wiele zależy także od ogólnego stanu pacjenta - wyjaśniał prof. Jędrzejczak.

- Po przeszczepieniu następuje jednak nawrót. Dlatego niezbędne są nowe opcje leczenia - dodał.

Jak zaznaczył ekspert, polscy pacjenci ze szpiczakiem mnogim mają obecnie dostęp jedynie do dwóch nowych leków w programie lekowym: lenalidomidu oraz od ub.r. do pomalidomidu w trzeciej linii nawrotowego i opornego szpiczaka. Oba te leki mają ten sam immunomodelujący mechanizm działania i odpowiadają na potrzeby farmakologiczne jedynie części chorych. Z tego powodu istnieje pilna potrzeba refundacji innych skutecznych terapii w pierwszym nawrocie choroby oraz w kolejnych.

- Druga linia leczenia pozostaje nadal bez zmian, tymczasem trzeba zaspokoić potrzeby terapeutyczne wszystkich grup chorych - wskazywał były konsultant krajowy.

Jak przypomniał dr hab. Grzegorz W. Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w Stanach Zjednoczonych i UE zarejestrowano już w leczeniu szpiczaka mnogiego sześć nowoczesnych leków.

Różne potrzeby terapeutyczne

W tym kontekście dostępność do nowych terapii w Polsce, gdzie dostępne są tylko dwa specyfiki, nie wygląda najlepiej. Obecnie pacjenci czekają na decyzje refundacyjne w sprawie dwóch kolejnych preparatów: daratumumabu i karfizomibu.

- Każdy z nich odpowiada na potrzeby innej grupy pacjentów. Daratumumab to lek dla chorych po przeszczepieniu, gdy następuje nawrót choroby lub dla osób, które nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej linii leczenia. Z kolei karfilzomib przeznaczony jest dla chorych kwalifikujących się do przeszczepiania - wyjaśniał dr hab. Grzegorz Basak.

W ocenie specjalisty nowoczesne leki powinny być dostępne dla chorych także we wcześniejszych liniach leczenia. Skutecznie opóźniają kolejny nawrót choroby, co daje pacjentowi większą szansę na doczekanie pojawienia się kolejnych opcji terapeutycznych.

- Nowe leki są jednym z najważniejszych elementów opieki nad pacjentami ze szpiczakiem mnogim, ale ważne są aspekty organizacyjne, dotyczące systemu ochrony zdrowia. Chodzi przede wszystkim o konieczność skrócenia czasu, jaki upływa, zanim chory trafi do specjalisty oraz odpowiednią liczbę łóżek hematologicznych, bo tych mamy nadal za mało - mówił dr hab. Grzegorz Basak.

RDTL się nie sprawdza

Jak zauważyła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe - Razem Lepiej, pacjenci ze szpiczakiem mnogim, którzy z powodu braku refundacji nowoczesnych leków pozostają bez możliwości leczenia, próbują korzystać z procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych (RDTL).

- Nie jest to jednak skuteczna droga, bowiem z informacji, jaką przekazało naszej Fundacji Ministerstwo Zdrowia wynika, że na 35 wniosków o sfinansowanie daratumumabu (w okresie od 23 lipca 2017 r., tj. od wejścia w życie nowelizacji ustawy z 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych wprowadzającej RDTL, do 14 stycznia 2019 r.) wydane zostały jedynie dwie decyzje pozytywne. Stanowi to jeszcze jedno potwierdzenie, że system RDTL nie działa, co można było zresztą przewidzieć: był wadliwy od samego początku - ocenia Anna Kupiecka.

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec wskazuje, że pacjentom pozostaje w zasadzie jedynie zakup leku we własnym zakresie.

- Jako przykład niech posłuży historia 39-letniej pacjentki, która - aby mieć szansę na przeżycie - musiała zgromadzić kwotę 300 tys. zł na lek. Dzięki udanej zbiórce pieniędzy rozpoczęła już leczenie, ale czy ten model stanowi rozwiązanie problemu braku dostępności nowych terapii? Nie sposób organizować zbiórki dla każdego, tymczasem mówimy często o ludziach w wieku 30-50 lat, którzy mogliby nie tylko przeżyć, ale także wrócić do pracy i swoich ról społecznych - przekonywał Łukasz Rokicki.

Jak zauważył, pacjenci ze szpiczakiem mnogim żyją średnio w Polsce 6-7 lat, podczas gdy w Europie średnie przeżycie wynosi 10 lat.

Chorzy wymagają rehabilitacji

- Kluczowa jest tu dostępność terapii, ale ważna jest również całość opieki nad tymi chorymi. Ich wielkim problemem są ból i częste złamania. Wiele osób dotyka niepełnosprawność. Wymagają rehabilitacji i leczenia uzdrowiskowego. Tymczasem przestarzały zapis ustawy o rehabilitacji zamyka pacjentom z nowotworami krwi możliwość dofinansowania takiego leczenia. Nasza Fundacja raz na kwartał organizuje takim chorym wyjazdy do sanatorium i efekty tych turnusów rehabilitacyjnych są bardzo dobre - mówił Rokicki.

Adrianna Sobol, psychoonkolog z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zwróciła uwagę, że dla pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym traumą jest już sama diagnoza. Później może być tylko gorzej.

- Mówimy o chorych, którzy są często w głębokiej depresji i nie są w stanie organizować zbiórek na leki ratujące życie. Po prostu się poddają. Problem dotyczy również lekarzy, którzy mają przecież świadomość, że istnieją skuteczne terapie, ale jednocześnie muszą mówić chorym, że niestety, nie mogą z nich skorzystać. To przekłada się m.in. na wypalenie zawodowe - zaznaczyła psychoonkolog.


Żródło: ikona Link zewnętrzny www.rynekzdrowia.pl

Szpiczak mnogi może stać się chorobą przewlekłą? Potrzeba leków i dobrego systemu opieki
kodowanie: projekt: