7.02.2018 / IB / Rynek Zdrowia / Aktualności

Hematoonkologia: lista wyzwań jest długa

Przed polską hematoonkologią stoją duże wyzwania - przekonywali eksperci podczas debaty "Szybsi od raka. Zanim choroba uzyska przewagę. Hematoonkologia", która odbywała się 2 lutego w Warszawie.


Minister zdrowia prof. Łukasz Szumowski zadeklarował, że onkologia (obok kardiologii) jest dziedziną, na której zamierza się szczególnie koncentrować. Wskazywał, że porównanie wyników leczenia nowotworów w Polsce z wynikami osiąganymi w innych krajach zmusza do wyciągnięcia wniosków. W jego ocenie potrzebne są zmiany, które umożliwią zniwelowanie istniejących różnic i poprawę przeżyć pięcioletnich.

- To także duże wyzwanie dla regulatora, który musi położyć nacisk na działania profilaktyczne, wspomagać rejestry i dążyć do koordynacji wszystkich przedsięwzięć podejmowanych na rzecz onkologii, ponieważ bez tego istniejące już programy nie dadzą oczekiwanych rezultatów. Dlatego konieczne jest powołanie Narodowego Instytutu Onkologii - mówił minister zdrowia. W opinii szefa resortu zdrowia warto zastanowić się również nad wprowadzeniem obowiązkowych badań profilaktycznych, choć - jak zauważył prof. Szumowski - taka propozycja będzie zapewne budziła kontrowersje.

- Kolejną sprawą jest taryfikacja - należy przyjrzeć się wycenom w onkologii, bo stabilność pracy i finansowania są niezbędne. Potrzebujemy ponadto regulacji prawnych usprawniających ścieżkę pacjenta przechodzącego kolejne etapy związane z diagnostyką i leczeniem - zaznaczył minister zdrowia.

Są także sukcesy

Prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii zwrócił uwagę na różnice pomiędzy leczeniem w onkologii i hematoonkologii podkreślając, że w tym drugim zakresie jest ono bardziej agresywne niż leczenie onkologiczne, co daje duże natężenie działań niepożądanych. Przypomniał również, że nie istnieją hospicja hematologiczne, zatem w przypadku niepowodzenia terapii nie ma możliwości skierowania tam chorego - do końca opiekują się nim hematolodzy. Konsultant podał, że w 2017 r. w Polsce pracowało 403 tych specjalistów, a 154 było w trakcie specjalizacji.

- Według danych z ubiegłego roku w Polsce działają 42 oddziały hematologiczne (1439 łóżek) oraz 16 ośrodków transplantacji szpiku - uzupełnił. - Naszym ogromnym sukcesem jest fakt, iż mamy zarejestrowanych ponad 1,3 mln niespokrewnionych potencjalnych dawców szpiku, co stanowi drugi wynik w Europie (wyprzedzają nas tylko Niemcy). Kolejnym sukcesem jest liczba przeszczepień komórek krwiotwórczych: w 2017 r. było ich 1,7 tys. Połowa chorych poddanych przeszczepieniu została wyleczona, wyników terapii nie musimy się zatem wstydzić - mówił prof. Jędrzejczak.

Konsultant nie ukrywał jednocześnie, że przed polską hematoonkologią stoją duże wyzwania, związane m.in. ze starzeniem się społeczeństwa i rosnącą w związku z tym liczbą zachorowań na nowotwory krwi. - Powiększa się ponadto grupa pacjentów, którzy żyją dzięki rosnącej skuteczności terapii. Takich osób jest coraz więcej, a wymagają one opieki medycznej. Kolejnym wyzwaniem są koszty nowych leków - wskazywał ekspert.

Nowe terapie

Jak zauważył prof. Krzysztof Jamroziak z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, rosnącą skuteczność nowych terapii widać m.in. na przykładzie szpiczaka plazmocytowego, na który choruje 5 na 100 tys. osób. Nowotwór produkuje patologiczne przeciwciała powodujące m.in. niewydolność nerek i łamliwość kości. - Jeszcze 20 lat temu chorzy ze szpiczakiem żyli nie dłużej niż 3-4 lata. Obecną medianę przeżyć (5-7 lat) poprawiają nowoczesne leki, w tym daratumumab, który zmniejsza ryzyko progresji o dwie trzecie. To olbrzymi postęp, ale lek nadal nie jest refundowany w Polsce - mówił prof. Jamroziak.

Jak wyjaśniał podczas Central European Hematology Forum w Warszawie (listopad ub.r.) prof. Mohamed Mohty, kierownik Kliniki Hematologii i Terapii Komórkowej w Szpitalu Saint-Antoine oraz na Uniwersytecie Pierre & Marie Curie w Paryżu, daratumumab ma wyjątkowy mechanizm działania, przede wszystkim dlatego, że oddziaływuje bezpośrednio na komórki szpiczaka, ale ma także działanie immunomodulujące. Ekspert wskazywał, że charakterystyka kliniczna tego leku także jest wyjątkowa, ponieważ działa on na podstawie jednej substancji czynnej, w przeciwieństwie do innych nowatorskich terapii w leczeniu szpiczaka. Stąd efektywność leczenia jest znacząca, jeśli chodzi o osoby poddawane wcześniej innym terapiom i reagujące negatywnie na nowe leczenie.

- Lek powoduje zdecydowane wydłużenie przeżycia, nie tylko w monoterapii, ale także w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem albo z bortezomibem w schemacie trójlekowym. Tak leczeni pacjenci, zwłaszcza we wczesnym etapie nawrotu choroby, reagują dużo lepiej, niż w przypadku poprzednich schematów leczenia, gdzie stosowane były tylko dwa leki - odpowiedź na takie leczenie jest w 90 proc. lepsza. Można w ten sposób doprowadzić do niemal bezobjawowego przebiegu choroby, co również wpływa na zwiększoną przeżywalność - mówił prof. Mohty.

Kwestia wyboru

- W szpiczaku plazmocytowym jest obecnie zarejestrowanych sześć nowych leków, w tym trzy o nowym mechanizmie działania. Dwa z nich to przeciwciała monoklonalne daratumumab i elotuzumab, trzeci to inhibitor innego szlaku metabolicznego niż te, które były wcześniej wykorzystywane. W grupie leków działających według wcześniejszych mechanizmów jest z kolei np. pomalidomid, specyfik z grupy leków immunomodelujących - przypomniał prof. Jędrzejczak.

- Wszystkie te leki zasługują na refundację, ale w kraju takim jak Polska konieczne jest dokonywanie wyborów. Wydaje się jednak, że premiowane powinny być leki wykorzystujące nowy mechanizm działania, bowiem stosowanie poprzedniego grozi indukowaniem oporności na terapię. Warunkiem jest naturalnie udowodniona skuteczność leku i wreszcie cena. W tej ostatniej kwestii trzeba sobie odpowiedzieć na pytanie, czy to, co za nią uzyskamy, jest jej warte - dodał konsultant.

Jak podkreśliła Anna Kupiecka z Fundacji OnkoCafe - Razem Lepiej, brak dostępności nowych terapii jest dla pacjentów poważnym problemem, także z psychologicznego punktu widzenia. - Polski pacjent nie ma obecnie żadnego kłopotu z błyskawicznym zdobyciem wiedzy z całego świata na temat nowoczesnych leków. Czyta o nich i w pyta, w czym jest gorszy od pacjentów z krajów sąsiadujących z Polską, dla których taka terapia jest w zasięgu ręki - mówiła Anna Kupiecka. - To rodzi ogromną frustrację. Nasza fundacja udziela pacjentom pomocy psychologicznej, ale czasami zastanawiamy się, czy w sytuacji, jaką mamy obecnie, nie byłoby im lżej, gdyby nie wiedzieli o pewnych możliwościach - zaznaczyła.

MZ odpowiada

Czy polscy pacjenci mają szansę na refundację daratumumabu? Jak informuje Ministerstwo Zdrowia, 28 listopada 2017 r. do MZ wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny urzędowej dla leku Darzalex (daratumumab) w ramach programu lekowego „Daratumumab w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD10 C90.0)”.

„Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i (w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań) dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji . W przypadku leków, dla których wnioskowaną kategorią dostępności jest program lekowy, uzgadniana jest jego treść jeszcze przed etapem oceny przez Agencję. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji jest przekazywana Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany” - czytamy w informacji MZ.

„Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wymienionej na wstępie ustawy, minister zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu. Z powyższego wynika zatem, że objęcie leku refundacją wymaga przeprowadzenia wieloetapowego postępowania administracyjnego” - czytamy dalej

Jak podaje resort zdrowia, obecnie wniosek dotyczący objęcia refundacją leku Darzalex (daratumumabum) został oceniony pod względem formalnym i trwa uzgadnianie treści programu lekowego. Zgodnie z zapisami zawartymi w ustawie o refundacji, wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny urzędowej leku, który nie figuruje na wykazie leków refundowanych, rozpatruje się w terminie 180 dni. „Należy zaznaczyć, że w przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia wniosku bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania wymaganych danych. Dodatkowo, na okres uzgadniania treści projektu programu lekowego z konsultantem krajowym, konsultantami wojewódzkimi oraz ekspertami, bieg postępowania ulega zawieszeniu. Czas uzgadniania treści programu lekowego nie może przekroczyć 60 dni” - informuje MZ.

ikona Info ikona Link zewnętrzny Materiał pochodzi z portalu www.rynekzdrowia.pl


 

Hematoonkologia: lista wyzwań jest długa
kodowanie: projekt: